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Nature Medicine;基因“快递”与“迷你”补丁——一场对抗杜肌营养不良症的里程碑式探索

这束在1b期试验中被点亮的星光,虽然未能在3期试验中照亮整个夜空,但它已然为我们指明了前路的方向,留下了探索星辰大海的珍贵航图。而这,正是科学最伟大的力量所在。

2025-07-03

Nature:揭示杜肌营养不良症发生背后的遗传机制有望帮助开发新型靶向性疗法

本文研究结果表明,称之为转录适应性的基于mRNA衰变的机制或许在杜氏肌营养不良症中抗肌萎缩蛋白相关蛋白上调过程中扮演着关键角色。

2025-02-14

​【双向免疫调节新方案】告别免疫失衡,天然免疫调节剂脾氨肽口服溶液破解儿童过敏-样体肥大双重难题

入春以来,随着花粉、尘螨等过敏原激增,过敏性鼻炎患儿数量明显上升。这些孩子频繁出现鼻塞、流涕、夜间打鼾等症状,背后很可能隐藏着腺样体肥大的问题。

2025-04-21

Sci Rep研究显示蚯蚓前列腺体外培养效果奇佳,或为前列疾病治疗带来新方向

研究成功维持蚯蚓前列腺体外存活超200天,证明其稳定性。该前列腺后叶切除后45天可完全再生,丙戊酸处理能加速至12天,为再生研究和药物筛选提供了新的可行模型。

2025-02-19

2024年财报:眼科双抗Vabysmo大卖44亿美元,中国区收入近61亿美元

1月30日,罗氏发布2024年财报,全年营收604.95亿瑞士法郎(约688.92亿美元,按2024年平均汇率换算:1瑞士法郎=1.1388美元),同比增长7%。

2025-02-04

Nature:杜肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破!研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"

研究人员首次发现,人类细胞自带一套精密的"应急修复系统",当检测到关键基因故障时,会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是,这项机制可被人工干预精确调控,为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来

2025-02-15

雄激素受体或能改变机体中正常前列组织的生长

本文研究发现或能为科学家们提供一种机会来开发新型治疗性策略,从而重新激活前列腺癌细胞中的正常调节程序并抑制其生长。

2025-01-06

科学家有望利用CRISPR-Cas9基因编辑技术剪掉唐综合征患者多余的染色体

结果表明,利用基因编辑技术或能最终在细胞水平上治疗人类21三体综合征。

2025-02-28

碱基编辑安全性新发现:嘌呤碱基编辑器引发染色体脱靶结构变异

该研究为碱基编辑器的安全性评估提供了重要的科学依据,强调了在临床应用中需谨慎考虑脱靶结构变异的风险。

2024-11-16