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刘如谦团队最新论文,使用类病毒颗粒VLP递送先导编辑,修复遗传性失明

值得一提的是,2023年10月份,刘如谦教授曾在第七届Chardan遗传医学年会上表示,将在2024年进行先导编辑的首次临床试验。

2024-01-10

Cancer Immunol Res:科学家揭示肠癌促使机体免疫系统“失明”背后的分子机制

来自格拉斯哥大学等机构的科学家们通过研究揭开了数十年来困扰肠癌研究人员的一个谜题。

2023-06-26

武汉科技大学姚凯团队开发新型CRISPR工具,逆转遗传性失明

研究团队将先导编辑(Prime Editor)与无PAM序列限制的spCas9突变体SpRY相结合,构建了一种新的、通用型CRISPR系统——PESpRY。PESpRY可以被编程来纠正许多不同类型的基

2023-03-20

STTT:魏于全/杨阳/陆方团队开发双AAV载体先导编辑,治疗遗传性失明

该研究通过优化基于断裂蛋白质内含子(split intein)和双AAV载体的先导编辑器,对Rep65基因无义突变的先天性黑蒙症小鼠模型进行了有效且精确的基因治疗,并实现了相当程度的视力恢复和维持。

2023-02-10

遗传性失明患者新希望!首次通过LNP靶向感光细胞,已在非人灵长类动物中获积极结果

本次研究确定了一种使用肽缀合的 LNP,通过该递送系统能够向神经视网膜靶向递送 mRNA。与此同时,在非人灵长类动物获得的积极试验结果将具备更富前景的临床转化潜能。

2023-01-17

AAV基因疗法帮助失明数十年的先天性黑蒙症患者恢复夜间视力

眼睛是心灵的窗户,但遗憾的是,并不是每个人都能拥有一双明亮的瞳眸,在盲人患者的视野中,世界并不是五彩缤纷的,黑色或虚无是他们眼前的全部。

2022-10-13

STTT:武汉大学沈吟团队通过光遗传技术,让失明小鼠重现光明

眼睛是心灵的窗户,但遗憾的是,并不是每个人都能拥有一双明亮的瞳眸,在盲人患者的视野中,世界并不是五彩缤纷的,黑色或虚无是他们眼前的全部。

2022-04-23

Nat Med:首次在人体中证实光遗传学可以恢复失明患者的部分视力

2021年5月28日讯/生物谷BIOON/---自2000年代中期的早期以来,光遗传学凭借它用光激活神经元的潜力,成为恢复盲人患者视力的一项有希望的技术。近年来,至少有两家公司宣布开始进行临床试验,在人体中测试基于光遗传学的疗法,其中的一家公司最近宣布,因视网膜色素变性(retinitis pigmentosa)而失明或几乎失明的患者在治疗后可以检测到光和运

2021-05-28

干细胞移植治疗失明再添“新路”!科学家发现,这类新型细胞可恢复猴子视网膜功能

  《Stem Cell Reports》发布了一篇题为Surgical Transplantation of Human RPE Stem Cell-Derived RPE Monolayers into Non-Human Primates with Immunosuppression的报告。新加坡国立大学、美国西奈山伊坎医学院等处的

2021-01-18

科学家有望利用视网膜色素上皮干细胞来治疗人类失明症!

2021年1月18日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志Stem Cell Reports上的研究报告中,来自西奈山医院等机构的科学家们通过研究发现,将来自人类尸体的视网膜细胞(retinal cells)移植到灵长类动物模型的眼睛后,这些视网膜细胞竟然能够得以存活,这一研究突破有望未来帮助研究人员开发治疗人类失明症的新型细胞疗法。视网膜

2021-01-18