微光基因与楷拓生物达成战略合作 | 共同推进CRISPR/Cas基因编辑疗法发展
微光自主知识产权的enCas12Ultra蛋白是一种由单个crRNA介导的核酸内切酶，通过大肠杆菌（E.coli）表达纯化制得。
2024-08-10
Nature：利用人工智能设计的DNA开关开启或关闭基因，从而实现精确的基因表达控制
作者开发了一种名为CODA（DNA活性计算优化）的平台，利用他们的人工智能模型，高效地设计出数千种具有特定特征的全新CRE。
2024-11-15
Nature子刊：抑制线粒体DNA转录，可逆转肥胖和肝脏脂肪变性
该研究团队在高脂饮食小鼠中观察到肝脏大泡性脂肪变性，而IMT治疗显著减少了肝脏脂肪变性，导致肝脏中脂质含量减少和肝脏重量减轻。
2024-05-06
Journal of Advanced Research: 转录组关联研究为香榧仁油和脂肪酸的生物合成调控提供了新的思路
研究者构建了一个高完整性的基因组表达区参考序列。并对170个不同地方品种大田葵籽粒的10个脂肪酸和油脂性状进行了转录组参考关联研究(TRAS)。
2024-07-30
基因疗法新进展——基因“缝合术”！Science：利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用，还可以高效地与任何mRNA序列结合，这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30
Science：一种诱导胎儿血红蛋白表达的 WIZ 转录因子降解剂有望用于治疗镰状细胞病
镰状细胞病是由负责制造成人血红蛋白的基因突变引起的。这种基因突变导致红细胞畸形（形成新月形，而不是圆盘形），进而导致氧气运输问题和细胞粘连在一起，从而引起疼痛。
2024-07-18
Science：在怀孕期间和大量出血后，逆转录转座子激活造血干细胞，从而促进血细胞产生
研究发现，逆转录转座子和干扰素除了是避免贫血的必要条件外，还能在怀孕期间激活人类造血干细胞。
2024-10-28
《自然》：编辑10个基因删除一种疾病？科学家推算多基因编辑潜力，预期乐观但想得太美
《自然》杂志发表了一篇来自澳大利亚科研团队的论文，研究者们基于一些比较理想的假设计算了可遗传的多基因编辑（HPE）可能实现的效果。
2025-01-14
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06