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Nature子刊:武汉大学殷昊团队实现快速生成长链化学修饰epegRNA,实现高效先导编辑

该团队所开发的方法不仅成功实现了长链、高质量化学修饰RNA的高效制备,而且在以pegRNA为模型的测试实验中得到了充分的验证。

2024-10-05

Cell Stem Cell:张楹团队利用先导编辑助力精准表位改造,破解免疫治疗在靶毒性难题

该研究为AML等恶性疾病的精准免疫治疗开辟了新的突破口,展示了精准表位编辑技术的潜力,未来有望应用于更广泛的临床治疗领域。

2024-10-04

华人学者联合创立,RNA编辑疗法公司完成9000万美元融资,计划明年进行临床试验

该研究开发的基于ADAR酶的RNA编辑方法RESTORE,并使用该方法成功编辑了人类细胞系和人类原代细胞,展示了对导致α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的临床相关突变的RNA编辑。

2024-08-03

Nature重磅:ADC+碱基编辑,清除白血病细胞的同时,重建血液系统

该研究将CD45靶向的ADC与基因工程造血干细胞(HSC)相结合,创建了一种几乎通用的替换造血系统的策略,无论疾病的病因或起源细胞类型如何。

2024-05-30

Nature子刊:魏文胜团队开发不依赖脱氨酶的嘧啶碱基编辑器——TBE

通过优化连接氨基酸、引入具有合成倾向性的DNA聚合酶,还可以进一步提高编辑效率与编辑纯度。全面评估显示,TBE在基因组或转录组水平上都不会导致严重的脱靶编辑,这表明其具有高度的编辑特异性。

2024-08-07

欧洲决定放开对基因编辑农作物的监管

尽管欧洲议会长期以来一直对“新基因组技术”持相当大的反对态度,但最近几个因素已经减轻了他们的抵制。

2024-02-12

刘如谦团队优化先导编辑器,大幅提高对囊性纤维化最常见突变的修复效率

在这项新研究中,刘如谦团队描述了一种先导编辑(PE)方法,用于修正囊性纤维化患者的原代气道上皮细胞中的CFTR F508del突变,并恢复CFTR依赖性阴离子通道活性。

2024-07-17

高彩霞团队开发基于Cas12a和环状RNA的引导编辑器,可同时编辑多达4个基因

研究团队还进一步检测了CPE系统的脱靶效应,结果表明CPE具有优良的特异性,几乎没有检测到脱靶效应。

2024-01-11

Nature:新研究发现小RNA结合蛋白La可提高先导编辑效率

在一项新的研究中,美国普林斯顿大学的Jun Yan和Britt Adamson及其同事们描述了一种更高效的先导编辑器(prime editor)。

2024-04-28

Nature:利用人工智能设计的DNA开关开启或关闭基因,从而实现精确的基因表达控制

作者开发了一种名为CODA(DNA活性计算优化)的平台,利用他们的人工智能模型,高效地设计出数千种具有特定特征的全新CRE。

2024-11-15