Nature Materials:程强/魏妥团队开发新型LNP,将mRNA精准送达肺/肝/脾/胸腺/骨骼,实现器官精准先导编辑
PILOT 平台提供了一种可预测的方法学用于理性设计器官/组织特异性靶向的脂质纳米颗粒(LNP)有助于改进基于 mRNA 的基因编辑疗法的开发。
2025-09-03
Cell Death Dis:科学家利用基因编辑技术开发出首个人类胎盘类器官,有望揭示ACE2的关键角色和作用
本研究揭示了基因编辑的胎盘类器官如何帮助科学家们更好地理解ACE2在妊娠健康中的关键作用。
2025-02-26
可爱龙团队将Cas9及其祖先转变为RNA编辑器
该研究对 Cas9 的祖先 IscB 以及 Cas9 自身进行了工程化改造,删除了其 TID/PID 结构域,将它们从原本的 RNA 引导的 DNA 编辑器转换为 RNA 引导的 RNA 编辑器。
2025-08-19
Nature Genetics:变“在场”为“在岗”——基于剪接修复的活性筛选系统,重塑高分辨率碱基编辑扫描新范式
研究团队开发了一种基于“编辑活性”的共筛选方法,它如同一枚精准的“试金石”,能够特异性地富集那些编辑真正“在岗工作”的细胞,从而将筛选的信噪比提升到了一个全新的水平。
2025-10-21
中国细胞与基因疗法(CGT)研发趋势
中国CAR-T细胞疗法上市后风险管理的特点是围绕产品全生命周期进行全面管控,严格保障患者安全并确保治疗效果,尤其注意监测继发性恶性肿瘤(如T细胞淋巴瘤)的出现。
2025-08-06
Nature Biotechnology:陈佳/杨力团队开发精准高效的新型RNA编辑系统——RtABE
该研究开发了一种高效、精准且具有广泛编辑范围的 RNA 腺苷碱基编辑系统——RtABE(RNA transformer Adenosine Base Editor)。
2025-03-30
Nature Methods:基因“看见”形态,图像“听懂”基因:OmiCLIP如何打破生命科学的“巴别塔”?
研究团队开发了了 OmiCLIP,一个革命性的视觉组学(Visual-Omics)基础模型(Foundation Model),它首次实现了组织病理图像与空间转录组数据的深度对话。
2025-06-09
两篇Nature Biotechnology:李大力/陈亮团队开发新型线粒体碱基编辑器,推动线粒体疾病建模和治疗
研究利用 eTd-mtABE 成功构建了感音神经性耳聋和 Leigh 综合症大鼠疾病模型,并使用重新改造的 DdCBE 变体首次实现线粒体致病点突变的体内原位纠正。
2025-06-05
Nature Biotechnology:周昌阳/孙怡迪/谢峻团队开发新型表观编辑器,单次给药即可高效、长效降血脂
该研究通过对表观编辑工具的元件与结构进行系统性优化,开发出效率显著提升的新型编辑器。
2025-10-03