世界上第三个拥有基因编辑猪肾脏的活人，来自中国，目前恢复情况良好
这篇 Nature 论文中报道的移植手术，采用了异位辅助肝移植方案，将上述基因改造的猪肝脏移植到该脑死亡患者体内，而不切除患者原有肝脏。
2025-04-03
Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Nature子刊：北京大学魏文胜团队开发先导编辑筛选技术，揭示人类基因组中功能性同义突变
针对这些功能性同义突变，魏文胜团队开发了一种专门的机器学习模型——DS Finder，并借助多方面的实验证据揭示了它们对诸如 mRNA 剪接和转录等各种生物过程的影响。
2025-06-26
锐正基因公布全球首个获批中美临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物ART001最新临床研究数据
2025年5月6日，锐正基因（苏州）有限公司（简称"锐正基因"）宣布，其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001，在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的人体临床研究中获得了优异的临床数据。
2025-05-06
Science：开发出设计和三维打印复杂血管树的新工具
Marsden和她的同事们通过建立算法构建了一个非常接近于模拟天然器官血管结构的血管树，并通过他们的SimVascular开源项目将该软件提供给任何人使用。
2025-06-26
靶向“不可成药”，David Baker团队开发多款治疗工具
本周发表于《自然》的最新研究表明，利用RFdiffusion人工智能技术设计能够"包裹"柔性靶点的高亲和力结合蛋白，为解决IDPs/IDRs的研发难题提供了全新方案。
2025-08-06
Cell子刊：孙洁/钱鹏旭/裴善赡/黄河团队开发CRISPR基因编辑增强的CAR-T细胞疗法，治疗急性髓系白血病
这项研究支持 CD97 作为急性髓系白血病（AML）的 CAR-T 细胞疗法的一个有前景的靶点。
2025-05-30
Science：利用开源计算工具预测由蛋白无序区域驱动的分子间相互作用
该工具分析了蛋白质构建单元（称为氨基酸）的化学相互作用，并预测无序蛋白质的哪些部分会对体内的其他分子产生吸引力或排斥力。
2025-09-29