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张锋的学生Patrick Hsu连发2篇Nature,推出基于“桥RNA”的全新基因编辑技术

该研究显示,IS110编码一个重组酶和一个非编码的桥RNA(bridge RNA),桥RNA能够特异性地与编码的重组酶结合。

2024-07-12

Nat Chem Biol丨实现小鼠体内Cas9难编辑位点的高效编辑!杨辉/张海南/黄锦海团队开发出靶向更广的微型碱基编辑

该研究通过对新型IscB的挖掘和优化改造,开发出靶向范围更广的高活性、高特异性的迷你型碱基编辑工具IscB.m16*-BE,在基于AAV的基因治疗应用中显示出独特的优势和巨大的潜力。

2024-08-18

Science:利用优化的肺靶向脂质纳米颗粒进行肺干细胞基因编辑,有望治疗囊性纤维化

在这项新的研究中,这些作者开发出了一种治疗方法,但找到了一种防止它困在肝脏中的方法。他们对基因编辑机器进行了调整,以防止脂质纳米颗粒被困在肝脏中。

2024-06-30

一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡,Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关

2023年12月,美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市,用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病(SCD)患者。

2024-11-10

科研人员开发临床错义突变致病性预测新工具

该工作通过加入相分离特征,开发了对临床错义突变致病性预测的新工具,提高了对IDR区域突变位点致病性预测的准确性。

2024-10-06

Science:新研究开发出一种用于智能细胞构建的工具

磷酸化是一个连续的过程,它是从细胞输入(即细胞在其环境中遇到或感觉到的东西)到输出(细胞的反应)的一系列相互关联的循环。

2025-01-22

SORT-LNP开发团队再推出新型骨髓靶向的LNP,用于体内造血干细胞基因编辑

该研究为设计和工程化肝外递送mRNA的LNP开辟了新途径,该研究开发的骨髓靶向的LNP也为许多造血系统疾病的治疗提供了新思路。

2024-05-31

Cell:我国科学家开展的大规模研究揭示了DNA转座子的功能多样性,扩展了基因组工程工具

这项新研究新发现的转座子具有多种功能特征,极大地扩展了基于DNA转座子的基因工程工具箱,支持一系列应用场景。

2024-07-19

世界首个接受基因编辑猪肾脏移植的患者去世,存活时间未超两个月

eGenesis公司于2023年10月在 Nature 上发表的临床前研究显示,该基因编辑的猪肾脏在移植后让食蟹猴存活了超过两年时间(758天),这项研究为基因编辑猪器官进行人类临床试验奠定了基础。

2024-05-14