首款 RNA 编辑疗法即将投入临床
Wave生命科学公司上个月提交了WVE-006的临床试验申请,该疗法将成为有史以来第一个进入临床开发的RNA编辑疗法。如果获得批准,该公司计划在今年年底开始为首批患者投药,并在2024年获得数据。
王泽峰团队综述mRNA疗法的进展和挑战
LNP除肝脏外的器官递送可以通过修改脂质组成来实现,其中包括调整脂质特性和/或脂质比例。LNP成分可以显著影响细胞内递送效率,决定递送的细胞特异性,并调节免疫原性。
Mol Therapy:新型基因疗法首次使得衰老小鼠模型恢复了听力
来自麻省总医院等机构的科学家们通过研究首次成功阐明了AAV载体在衰老动物模型中的功效,文章中,他们开发出了一种携带与缺陷的TMPRSS3人类基因相当的基因突变的成熟小鼠模型。
清华大学刘俊杰为基因编辑做减法,无需蛋白质的基于RNA核酶的新一代基因编辑工具
该研究阐明了HYER的DNA靶向切割机制,其与众所周知的RNA引导的CRISPR-Cas核酸酶相似,使用可重编程的单链RNA进行DNA识别,并通过水解来切割DNA。
饶毅创建的华毅乐健再迎重要里程碑 |血友病AAV基因疗法完成注册临床I期首例受试者入组
2023年8月22日,中国苏州,苏州华毅乐健生物科技有限公司(以下简称“华毅乐健),一家致力于基因治疗创新药开发的生物技术公司,今日宣布其自主研发的基因治疗血友病A GS1191-0445
Science:新方法重新暴露癌症抗原以增强肿瘤免疫疗法
肿瘤组织中含有大量垂死细胞,它们会脱落含有肿瘤抗原的小囊泡。称为树突细胞的免疫细胞会摄取这些囊泡,处理抗原,并在其表面呈递抗原碎片,从而教会T细胞识别和攻击这些抗原。
mRNA疗法挽救p53功能,抑制卵巢癌肿瘤生长
研究表明,使用mRNA在体内表达p53蛋白有望成为高级别浆液性卵巢癌(HGSOC)的潜在治疗策略,也为p53功能的分子机制及其在卵巢癌治疗中的相关性提供了有价值的见解。
Nature Medicine:双靶点CAR-T疗法,治疗致命脑肿瘤
人体临床试验数据证明了双靶点CAR-T细胞疗法——CART-EGFR-IL13Rα2在复发性胶质母细胞瘤患者中的初步安全性和生物活性,还检测到了令人鼓舞的早期疗效信号。
运用mRNA技术的新型干细胞疗法可以激发肝脏自我修复
据调查显示,在美国,与终末期肝病相关的死亡在最常见死因中的排名第12位。肝移植仍然是终末期肝病的唯一治疗方法,但器官捐献者严重短缺,因此迫切需要肝病的全新治疗手段。