bluebird bio宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）对其在研基因疗法Zynteglo（前称LentiGlobin）的上市授权申请（MAA）表达了支持。他们推荐批准这款基因疗法用于治疗12岁以上非β0/β0基因型的输血依赖性β型地中海贫血症（TDT）患者。这些TDT患者适合进行造血干细胞移植（HSC），但苦于找不到合适的人白细胞抗原（HLA）配型。预计在20

 过去一个月里，基因疗法领域不断升温，多家大型生物医药公司通过并购专攻基因疗法的生物技术公司来布局基因疗法的开发。继罗氏（Roche）收购明星基因疗法公司Spark Therapeutics之后，渤健（Biogen）日前以8亿美元的数额收购开发治疗眼科疾病基因疗法的Nightstar Therapeutics。而今日，辉瑞（Pfizer）宣布与基因疗法公司Vivet Therapeuti

 3月12日，Axovant公司宣布其在研基因疗法在一项治疗帕金森病的2期临床试验中取得了积极的早期数据。该疗法的安全性与耐受性得到了验证，且改善了患者的运动能力评分。帕金森病是最常见的神经退行性疾病之一，患者大脑中的特定神经元会逐渐死亡，导致多巴胺产量不足，从而影响患者的运动能力，使其肌肉出现僵硬和震颤。目前，左旋多巴是治疗帕金森病最有效的药物之一，但长期使用这款药物，会导致患者出现运

2019年3月9日讯/生物谷BIOON/---对近端神经病变（proximal nerve lesion）患者进行神经外科修复导致的功能恢复不令人满意。针对神经营养因子的基因疗法是促进轴突再生的一种强有力的策略。胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）基因疗法促进运动神经元存活和轴突生长，然而，不受控制的GDNF递送导致轴突卡压（axon entrapment）。在一项新的研究中，利用一种免疫逃避的强

2019年03月09日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日宣布，已启动以114.5美元的价格对基因治疗公司Spark Therapeutics所有已发行普通股进行现金收购。双方于2019年2月22日宣布达成并购协议，罗氏将以每股114.5美元的价格全现金收购Spark Therapeutics，该价格较Spark Therapeutics公司2019年2月22日收盘价溢价12

 日前，Biogen（渤健）宣布将以总计约8亿美元（每股25.50美元）的价格收购眼科基因治疗公司NightstarTherapeutics。收购消息公布后，Nightstar公司股票3月4日早盘飙升逾66％。该协议将使得Biogen获得Nightstar旗下一系列的眼科基因治疗候选药物，这也是该公司的业绩增长领域，收购将使得Biogen闯入该竞争市场。据悉，此次收购计划将通过现金完成，

2019年2月26日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）与基因治疗公司Spark Therapeutics近日联合宣布，双方已达成一项最终并购协议，罗氏将以每股114.5美元的价格全现金收购Spark Therapeutics，该价格较Spark Therapeutics公司2019年2月22日收盘价溢价122%，此次收购的总价值约为43亿美元。该笔交易已获双方董事会的一致

2019年2月26日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头艾伯维（AbbVie）近日宣布与临床阶段基因治疗公司Voyager Therapeutics达成一项独家全球合作和选择权协议，开发和商业化靶向病理性α-突触核蛋白的载体化抗体疗法，治疗帕金森病和其他以错误折叠α-突触核蛋白异常积累为特征的疾病（突触核蛋白疾病）。根据协议条款，Voyager Therapeutics将获得一笔6500

耳聋也被称为听力障碍，是当今医学界面临的最大挑战之一。根据世界卫生组织(WHO)的统计，全世界有5％的人口(约3.6亿人)患有听力障碍。遗传性耳聋是新生儿常见的疾病，发病率大约1/1000，且80%是常染色体隐性遗传(DFNB)，20%为显性。极大未满足的医疗需求目前治疗耳聋的方法比如助听器、振动声桥及人工耳蜗等。对于听力损失超出助听器帮助的患者，唯一有效的治疗选择是人工耳蜗(CI)。CI是市场上

2019年2月21日 讯 /生物谷BIOON/ --与迈阿密，哥伦比亚和旧金山的大学合作，来自巴斯德研究所，Inserm，CNRS，法兰西学院，索邦大学和Clermont Auvergne大学的科学家们成功恢复了DFNB9耳聋小鼠的听力，这是最常见的先天性遗传性耳聋病例之一。患有DFNB9耳聋的个体缺乏编码otoferlin的基因，而otoferlin是一种对于在听觉感觉细胞突触中传递声音信息必不