5月24日，诺华Zolgensma？(onasemnogene abeparvovec-xioi，AVXS-101)获美国FDA批准上市，用于SMN-1（survival of motor neuron）双等位基因缺失的脊髓性肌萎缩症的婴儿患者（<2岁）。Zolgensma成为全球首款获批上市的一次性治疗方案，也是唯一一个基因替代疗法，Zolgensma有望长期改善脊髓性肌萎缩症患者生存质量

  在一些血友病基因疗法中，腺相关病毒(AAV)作为载体来递送表达功能凝血因子的基因。这种方法的一个局限性是，大多数人已经对AAV产生了自然免疫，这可能使治疗无效。近日，由意大利米兰San Raffaele Telethon基因治疗研究所的科学家们领导的一个小组发现了一种可能的方法：通过欺骗免疫系统来改善血友病基因疗法的递送。他们利用天然抑制剂CD47整合到慢病毒载体(LVs)

 生物技术网站GEN近日发文，对基因治疗领域的最新进展进行了统计。根据再生医学联盟（ARM）于本月初发布2019年第一季度的《全球再生医学季度数据报告》，截止一季度末，有372项基因治疗临床试验正在进行中，其中大多数（217项，58%）是II期研究、其次是I期研究（123项，33%）和III期研究（32项，9%）。这一数字较2018年底增加了10个，与2018年一季度相比增长了17%。除

GenSight Biologics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现和开发治疗视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统疾病的创新基因疗法。该公司管线利用线粒体靶向序列和光遗传学两个核心技术平台来帮助致盲性视网膜疾病患者保持或恢复视力。近日，该公司公布了先导候选药物GS010治疗Leber遗传性视神经病变（LHON）III期临床研究REVERSE的首批96周数据。该研究在37例LHON患者中开展，

2019年5月14日讯 /生物谷BIOON /——来自伦敦国王学院的研究人员发现，一种疗法可以诱导心脏病发作后的心脏细胞再生。世界卫生组织(who)的数据显示，心肌梗死是心力衰竭的主要原因，通常被称为心脏病发作，由心脏冠状动脉的突然阻塞引起，目前全球有2300多万人受到这种疾病的影响。目前，当一个病人心脏病发作后幸存下来，他们的心脏会留下永久性的结构性损伤，形成疤痕，这可能导致未来的心力衰竭。与鱼

 日前，诺华（Novartis）公司旗下的AveXis公司，在美国神经病学学会（American Academy of Neurology）2019年会上公布了该公司开发的基因疗法Zolgensma，在治疗不同类型的脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患者时的积极试验结果。三周前，AveXis公司刚刚公布过Zolgensma在名为STR1VE的3期临床试验中获得的中期结果，表明Zolgensam在

2019年5月4日讯 /生物谷BIOON /——一项新的初步试验表明，一种能够调整免疫系统的基因疗法可能会给那些对标准治疗产生抵抗性的血癌患者带来希望。这种癌症被称为多发性骨髓瘤，起源于某些白细胞。目前这种疾病还无法治愈，但有一些治疗方法可以帮助人们与这种疾病共存多年。然而，大多数人的病情最终会进展，同时有些人对现有的治疗方法根本没有反应。这项新研究涉及33名这样的患者:他们通常接受了7到8轮不同

2019年4月30日讯 /生物谷BIOON /——基因治疗有望治愈β-地中海贫血，而一项新的研究已经表明，与异基因造血干细胞移植(HSCT)治疗相比，基因治疗在2年内与更少的并发症和住院率有关。该研究分析和比较了基因治疗与HSCT对β-地中海贫血患者的有效性和成本，相关研究成果发表在《Human gene therapy》杂志上。巴黎第七大学的Severine Coquerelle领导的一个法国研

2019年04月30日/生物谷BIOON/--Orchard Therapeutics是英国的一家生物技术公司，致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。近日，该公司在华盛顿举行的第22届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上公布了实验性自体、体外、慢病毒、造血干细胞（HSC）基因疗法OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDBT）的完整临床概念验证（proof-of-concept）

下一代细胞和基因疗法为患者带来了巨大的希望，包括癌症的高完全反应率和逆转特定基因突变引起的失明等。美国食品和药品监督管理局(FDA)在2018年收到近500个涉及基因治疗产品的活跃研究性新药(IND)申请，过去十年中有23亿美元资金用于私人基因治疗公司。FDA已经创新了批准途径，例如再生医学高级治疗(RMAT)指定，并且在2017年，第一个细胞疗法 - 诺华的tisagenlecleucel(Ky