中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法！正序生物CS-101注射液药物国内IND获批
CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器（transformer Base Editor，tBE）开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。
2024-04-04
《科学》：阿尔茨海默病全新疗法！瞄准AD病理核心机制，科学家开发钙离子稳态调控剂，可有效保护神经
研究者设计了一种基于细胞的药物筛选方法，在人神经母细胞瘤中稳定表达额颞叶痴呆（FTD）相关突变P301L，诱导tau蛋白过度磷酸化和聚集，并导致细胞大量死亡。
2024-06-05
Nat Med：科学家识别出或能解释2型糖尿病风险差异的特殊基因簇和生物学通路
这些多祖先的2型糖尿病基因簇或许包含了更广泛生物学机制，并能为解释2型糖尿病风险描述的祖先相关差异提供初步的见解。
2024-03-14
Cell：新研究表明CAAR-T细胞疗法有望治疗自身免疫性脑炎
在一项新的研究中，来自德国神经退行性疾病研究中心和柏林夏里特医学院的研究人员开创了一种治疗称为NMDA受体脑炎（NMDA receptor encephalitis）的最常见自身免疫性脑炎的新型疗法。
2023-11-10
与自闭症相关的基因SYNGAP1影响人类大脑早期发育
洛杉矶儿童医院临床神经学儿科助理教授Jonathan Santoro表示，这些研究结果可能会催生SYNGAP1变异的全新疗法。
2023-11-17
索元生物生物标志物指导下的基因疗法DB107获批2期临床
2023年8月1日，精准医疗领军企业索元生物宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准关于索元生物基因疗法DB107的临床Ⅱ期试验。该临床试验由全球脑瘤领域知名研究机构：加州大学旧金山分校（UCSF）
2023-08-03
Nat Commun：揭示线粒体功能障碍导致T细胞衰竭，有望改善CAR-T细胞疗法
在免疫系统抗击癌症和感染的过程中，经常会导出现 T 细胞衰竭现象：在这一过程中，T 细胞会逐渐丧失功能，从而破坏它们对癌症和感染的反应。控制这种功能丧失的分子机制尚未完全解开。
2023-11-22
eLife：新型癌症疗法靶点或能阻断肿瘤细胞之间共享资源
来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究发现了一种特殊过程，在该过程中，肝脏细胞能通过囊泡交换来共享分子，从而在通常会抑制细胞增殖的条件下进行繁殖。
2023-10-26
mSystems：两种益生菌组合或有望作为新型的高血压疗法
来自中国内蒙古农业大学等机构的科学家们通过研究发现，两种益生菌或许具有潜在的抗高血压疗法，或有望未来帮助开发治疗人类高血压的强有力的疗法。
2023-10-26
