BioMarin A型血友病基因疗法获欧盟批准上市
2021年1月，BioMarin公布了GENEr8-1研究随访1年的积极数据，并于6月再次向欧盟提交了上市申请。今年1月，GENEr8-1研究随访2年的积极数据披露。
2022-08-26
Clin Transl Med：一种新型基因疗法有望治疗老年性黄斑变性
老年性黄斑变性（age-related macular degeneration, AMD）是一种渐进性眼病，影响到多达10%的65岁以上的成年人。
2022-08-30
局部外用基因疗法上市申请获FDA受理，治疗罕见皮肤疾病
8月18日，Krystal Biotech宣布，FDA已受理其在研基因疗法B-VEC（beremagene geperpavec）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症
2022-08-22
AI新疗法可替代阿片类镇痛剂，无成瘾性、安全有效！
慢性疼痛是就诊时医师最常见的病症之一。慢性疼痛可依据疼痛的主要特征或按身体部位分类：肌筋膜性、肌肉骨骼性（机械性）、神经病理性、纤维肌痛和慢性头痛综合征。
2022-08-17
庞贝病第二代酶替代疗法（ERT）！欧盟批准赛诺菲Nexviadyme(avalglucosidase alfa)!
Nexviadyme治疗使庞贝病疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）有临床意义的改善。
2022-06-30
FDA批准首款β-地中海贫血基因疗法，定价280万美元
8月18日，bluebird bio（蓝鸟生物）宣布，美国FDA已批准其基因疗法Zynteglo（betibeglogene autotemcel，beti-cel）上市，用于需要定期输血的所有基因型
2022-08-19
推动帕金森病治疗 新研究有助预测细胞替代疗法结果
该研究尝试“解读”了供体细胞移植后产生异质性的原因，并提出了制备高纯度、高效能、移植结果可预测的新型供体细胞的策略，以推动更安全有效的帕金森病细胞治疗。
2022-06-17
Circulation Res：对一种负责控制细胞收缩能力的基因进行有效控制或有望帮助开发治疗人类视网膜疾病的新型疗法
来自图宾根大学等机构的科学家们通过研究揭示了血管畸形是如何在小鼠体内发生的，相关研究结果或有望帮助开发治疗人类视网膜疾病的新型疗法。
2022-08-24