基因编辑疗法到2030年收入将达600亿美元
近日，木头姐（Cathie Wood）的方舟投资公司（ARK）发布了一年一度的《Big Ideas 2023》投研报告，该系列报告自2017年上线以来，获得了大量行业用户关注。
2023-02-15
Nat Commun：识别出驱动T细胞耗竭的关键基因 或有望帮助开发出更有效的抗癌免疫疗法
来自巴塞尔大学等机构的科学家们通过研究识别出了一种特殊基因，其似乎会促进T细胞的耗竭。
2023-02-21
Cell子刊：肿瘤抑制基因AKTIP缺失可促进管腔乳腺癌的产生和内分泌疗法抵抗性
在一项新的研究中，来自中国香港大学李嘉诚医学院的研究人员发现肿瘤抑制基因AKTIP的体细胞缺失会促进管腔乳腺癌（luminal breast cancer）的产生和内分泌疗法抵抗性。
2023-02-21
Nucleic Acids Res：选择性剪接机制或有望补偿特殊基因功能的缺失 有望帮助开发1型强直性肌营养不良症的新型疗法
来自贝勒医学院等机构的科学家们通过研究发现，选择性剪接机制（alternative splicing）或有望补偿基因功能的缺失。
2023-03-02
因生产问题，FDA推迟批准外用基因疗法B-VEC
B-VEC是一种基于单纯疱疹病毒1型（HSV-1）的局部外用基因疗法，旨在通过直接应用于伤口递送COL7A1基因来恢复正常COL7蛋白的表达。
2023-01-13
新型基因疗法有望治疗Artemis-SCID患儿
在一项新的临床研究中，来自美国加州大学旧金山分校的研究人员开创了一种新的基因疗法，有望让10名出生时没有功能性免疫系统、缺乏抗感染能力的幼童获得更健康的生活。
2022-12-26
甲状旁腺功能减退激素替代疗法获FDA优先审评，有望明年初上市
Ascendis Pharma宣布，FDA已受理TransCon PTH用于治疗甲状旁腺功能减退成人患者的新药申请，并授予其优先审查资格，PDUFA日期为2023年4月30日。
2022-11-08
媲美350万美元全球最贵药物，辉瑞血友病B型基因疗法3期临床数据积极
Hemgenix是一种一次性基因治疗产品，通过静脉单剂量输注。该疗法是由携带凝血因子Ⅸ基因的腺相关病毒（AAV）组成，注射到体内后，凝血因子Ⅸ基因在细胞内表达凝血因子Ⅸ，从而恢复血液中凝血因子水平，防
2023-01-04
NEJM：局部基因疗法治疗大疱性表皮松解症
总的来说，这项3期临床试验结果显示，局部给药B-VEC疗法能够显著促进营养不良型大疱性表皮松解症患者在3个月和6个月时的伤口完全愈合。
2022-12-21