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Nat Chem Biol | 李大力/王立人/曾凡一开发了高精准型的胞嘧啶碱基编辑器

该研究在细胞系和人类疾病动物模型中证明了haA3A-CBEs在纠正各种序列背景下的致病性 SNVs方面的显著效率和精确性。

2024-04-07

J Extracell Vesicles:氧化应激过程中8-氧鸟嘌呤DNA糖基酶-突触结合蛋白7通路增加细胞外囊泡释放并促进肿瘤转移

本研究探索了氧化应激诱导癌细胞转移的机制,发现ros介导的DNA氧化损伤是启动OGG1和转录因子调控基因表达、ev释放和肿瘤转移的关键信使,这对理解癌细胞对肿瘤微环境的反应具有重要意义。

2024-09-27

杨辉/张海南/黄锦海团队开发出靶向更广的微型碱基编辑器

该研究通过对新型IscB的挖掘和优化改造,开发出靶向范围更广的高活性、高特异性的迷你型碱基编辑工具IscB.m16*-BE,在基于AAV的基因治疗应用中显示出独特的优势和巨大的潜力。

2024-08-18

PNAS: 斑马鱼如何通过调控其细胞内的鸟嘌呤晶体排列,以实现结构色彩的精细调整,进而用于社交、体温控制和伪装

这项研究不仅阐明了结构色彩变化的细胞机制,还揭示了动力蛋白通过微管网络定向运动,响应NE信号,调控斑马鱼虹膜载体中晶体角度和颜色变化的详细过程。

2024-06-26

Cell Res:张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法,有效预防先天性心脏病

该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型,该模型会发展为早发性严重心肌病,并迅速演变为心脏功能不全,具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。

2024-02-16

全球首个:辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法,获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证

该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。

2024-04-18

新一代碱基编辑技术开发方面获进展

碱基编辑(base editing,BE)作为前沿的基因组编辑技术,能够在基因组水平上实现精确、高效的单碱基编辑。

2024-01-04

中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法!正序生物CS-101注射液药物国内IND获批

CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器(transformer Base Editor,tBE)开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。

2024-04-04

ACS Nano:水溶液中银介导的鸟嘌呤 DNA 双链体的形成和纳米力学特性

近段时间,来自美国加州大学尔湾分校材料科学与工程系的Eshana Bethur教授及其团队深入研究如何形成控制良好的 G-Ag-G 双链体以及可能与银离子配对的更高阶 DNA 纳米结构。

2024-01-27

全球首次碱基编辑临床治疗血红蛋白病获得成功

正序生物CS-101治愈重度输血依赖型地中海贫血症患者

2024-01-08