MTNA:微泡基因疗法或有望保护机体抵御心脏疾病的发生
研究人员通过联合研究将编码改变基因序列的蛋白质和DNA的质粒(小型环状DNA分子)与在超声心动图造影中常用的微泡进行混合。
Science:利用人工智能工具AlphaMissense对错义变异进行分类
基因组测序揭示了人类群体中广泛的基因变异。错义变异是改变蛋白氨基酸序列的基因变异。致病性错义变异(pathogenic missense variant)会破坏蛋白功能,降低生物的适应能力,而良性错义
迎接CRISPR 2.0时代:新一波基因编辑器开始进入临床试验
2023年12月9日,CRISPR基因编辑领域迎来里程碑时刻,美国FDA批准了CRISPR-Cas9基因编辑疗法 Casgevy(exa-cel)上市,用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞
30多年前因RNA研究获得诺奖,如今再获突破,解析RNA调控的基因沉默因子,为癌症新疗法铺平道路
这项研究首次在分子水平上确定了RNA如何调节PRC2活性。这一发现将促进新一代RNA疗法的发展,并可能为更有效、更有针对性地治疗PRC2缺陷相关疾病铺平道路。
Nature:新冠药Molnupiravir,似乎正在推动病毒变异,或加剧大流行
研究表明,抗病毒药物Molnupiravir可能会导致新的突变,增加病毒的遗传多样性,这些结果让人质疑是否应该使用Molnupiravir。
躺赚1亿美元,CRISPR基因编辑疗法获批上市,张锋创立的Editas坐收专利费
在11名严重镰状细胞病患者和6名输血依赖性β-地中海贫血患者中,Reni-cel疗法的安全性与白消安和自体造血干细胞移植的清髓性预处理一致,未报告与Reni-cel疗法相关的严重不良事件。
研究揭示人类基因组中的“年轻化”基因
随着人口老龄化的到来,衰老相关疾病的高发正成为健康挑战。延缓衰老以及增强衰老组织活力和功能维持,进而促进老年健康是亟待解决的科学难题。细胞衰老(cellular senescence)是器官衰老乃至机
Nat Commun:揭示癌基因c-Src的自我激活机制
20 世纪 70 年代末,人们发现了 c-Src 基因与癌症之间的关系。第一个癌基因被发现。从那时起,人们发现 c-Src 在50%的结肠癌、肝癌、肺癌、乳腺癌、前列腺癌和胰腺癌病例中发生过度激活,但
敲除这个表观遗传基因,显著改善CAR-T细胞治疗效果
2023年的科学突破奖和引文桂冠奖都授予了在CAR-T细胞疗法中作为开创性工作的 Carl June 教授和 Michel Sadelain 教授,这也让他们成为热门的诺奖候选人。