Cell重磅：新型类病毒颗粒VLP递送系统，高效递送各种基因编辑工具，用于遗传疾病和癌症治疗
该研究开发了一种高效且多功能的新型类病毒颗粒递送载体——ENVLPE，其能够将所有主要的 RNA 引导的基因编辑工具以 RNP 形式递送到多种细胞类型中。
2025-04-13
Nat Med：利用碱基编辑技术有望治疗由斯塔格特病引起的视力丧失
研究开发出一种针对基因组中特定位点的核苷酸腺嘌呤的分子系统。使用修饰的病毒载体将该系统递送到视网膜细胞中，他们的目标是校正与斯塔格特病相关的最常见突变。
2025-01-16
JAMA：二甲双胍再显神通！随机临床试验表明，对于超重或肥胖的膝关节骨性关节炎患者而言，二甲双胍可以显著减轻疼痛
结合此前临床前动物实验和本次初步临床试验，现有证据表明二甲双胍可以减轻炎症、保护软骨并改善膝关节骨性关节炎的膝关节疼痛。
2025-05-03
Nature Methods：“双剑合璧”！SUM-seq重塑单细胞多组学图谱，引领科研新范式
SUM-seq作为一项创新的单细胞多组学分析技术，以其前所未有的成本效益、可扩展性和超高通量，超越了现有方法在同时捕获染色质可及性和基因表达方面的表现。
2025-05-31
JITC：新型FSK分子和聚焦超声双微泡递送方法有望实现靶向治疗胶质母细胞瘤
为了高效递送FSK，研究人员创建了一种表达FSK的5型腺病毒（Ad.5），并创新性地采用FUS-DMB联合策略，通过安全运输FSK来克服全身性病毒递送的局限性和血脑屏障（BBB）的选择性问题。
2025-06-27
基因编辑新突破！Science：利用新型脂质纳米颗粒在体内进行干细胞基因编辑，肺部疾病治疗迎来革命性变革
通过对标准脂质纳米颗粒的巧妙改良，该团队为肺部体内基因编辑平台奠定了基础，并有可能将其应用于其他组织。这项研究中描述的方法有可能为遗传病患者带来长效治疗。
2024-10-30
我国学者将基因编辑的猪肝脏移植到人体内，并监测其运行状况
该项研究的顺利开展，是异种器官移植领域的重大突破，也是异种肝移植向临床迈进的关键一步，为下一步的临床应用提供了理论依据和数据支撑。
2025-03-28