最新临床数据显示，AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症，uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示，这是针对亨廷顿症的首次临床试验，显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。
2024-07-13
免疫与癌症的博弈！RNA：科学家有望利用患者的活组织标本直接测定免疫细胞和癌细胞之间的相互作用
本文研究结果表明，对单一活组织检查进行原位测序或能用来检测可能参与免疫细胞-肿瘤细胞相互作用的特殊基因。
2024-05-27
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
PNAS：特殊分子或能将机体免疫细胞转化为促进癌症生长的“坏细胞”
本文研究中，研究人员识别出PAF或能作为肿瘤微环境中髓系来源抑制性细胞（MDSCs）分化的脂质驱动机制，从而就为癌症免疫疗法的开发提供了新型潜在靶点。
2024-09-16
Nat Immunol | TNIP1变异引发系统性自身免疫反应的分子机制
本研究通过全外显子组测序在两个非关联的系统性自身免疫疾病的病人中鉴定到一个非常罕见的异质性TNIP1Q333P变异，该变异与自身免疫疾病的发生密切相关。
2024-08-20
《细胞》：卵巢癌面对免疫治疗“刀枪不入”的关键被找到了！
2024-11-18
GUT：港大团队发现增强抗肝癌免疫应答的重要分子通路！
在本研究中，研究人员利用TCGA数据库，在包括肝癌在内的7种不同的实体瘤中，均发现了FTO表达显著上调的现象，随后又在95例原发性肝癌患者的肿瘤样本中验证了这一现象。
2024-06-18
Nature Biotechnology：突破mRNA翻译瓶颈：LEGO技术显著提升疫苗和蛋白质疗法的效能
本研究在更大的化学空间上探索了mRNA 5′和3′以及环状RNA化学修饰和拓扑结构改造，大幅提高了mRNA在细胞与小鼠体内的蛋白生产能力，为mRNA翻译起始机制及相关化学修饰设计提供了新见解。
2024-10-02
礼来与HAYA达成合作，开发lncRNA靶向疗法，治疗肥胖和代谢疾病
目前，HAYA公司正在开发一种靶向lncRNA的候选药物，用于在组（包括肺、肾、肝和实体瘤微环境）中对纤维化疾病进行组织特异性治疗。
2024-09-07