揭示CLN5基因编码的蛋白是BMP合酶，有望开发出治疗神经退行性疾病的新疗法
作为细胞内的微小区室，溶酶体是需要降解的分子的垃圾处理器，对细胞功能和人体健康至关重要；溶酶体蛋白的功能紊乱与多种神经退行性疾病有关。确定编码这些蛋白的基因发生突变如何导致疾病，不仅能让科学家们更好地
《JAMA·神经病学》：全球首个阿尔茨海默病基因沉默疗法让患者出现获益趋势，在25个月里多种tau蛋白水平持续下降！
刚刚结束的2023年阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上，渤健公司公开了旗下AD新药BIIB080的1b期临床试验长期扩展（LTE）阶段的数据[1]
Mol Cell：靶向作用特定分子的相互作用或有望开发治疗人类前列腺癌等疾病的新型疗法
来自德克萨斯大学健康科学中心等机构的科学家们通过研究发现，改变特定的分子相互作用或能产生治疗人类前列腺癌和相关疾病的新型疗法。
Nature：1期临床试验表明基于新型溶瘤病毒的基因疗法有望安全有效地治疗胶质母细胞瘤
胶质母细胞瘤（glioblastoma, GBM）是一种侵袭性脑癌，具有众所周知的治疗抵抗性，复发性GBM患者的生存期不到 10 个月。免疫疗法能调动人体的免疫防御系统对抗癌症，但对 GBM 却无效，
项鹏/邓春华团队开发先导编辑+干细胞疗法，有望治疗男性不育
基于先导编辑的体外SLC编辑是一种有前景的遗传性原发性性腺功能减退症（HPH）治疗策略，并有望用于治疗多种生殖系统的遗传性疾病。
Nat Cancer：科学家有望开发出治疗人类三阴性乳腺癌的新型潜在疗法
来自Wistar研究所等机构的科学家们通过研究揭示了机体抵御一种侵袭性强且难以治疗的乳腺癌的双重作用机制，同时他们还阐明了沉默ACSS2基因是如何改善当前患者的治疗的。
Nature子刊：光遗传学工具LiSmore助力精准细胞免疫疗法
综上，光遗传学工具LiSmore的应用可实现蓝光作用下时空特异性地激活STING信号通路，与STING小分子激动剂相比，LiSmore的应用避免了系统性给药带来的STING通路过度激活、泛细胞激活带来
Science：揭示蛋白激酶PIM1控制GBP1 蛋白活性机制，有望开发出针对传染病和癌症的新疗法
一种称为GPB1的蛋白能够攻击受感染细胞中的微生物。GBP1 在炎症过程中被激活，有可能攻击细胞膜并破坏它们。在一项新的研究中，来自英国伯明翰大学和弗朗西斯-克里克研究所等研究机构的研究人员发现了一种
Ann Rheu Dis：科学家识别出有望帮助开发治疗人类强制性脊柱炎新型疗法的特殊生物标志物
来自俄勒冈健康与科学大学等机构的科学家们通过研究或能帮助解释参与自身免疫性疾病—强直性脊柱炎发生的分子过程；同时研究人员还发现了一种强直性脊柱炎的新型疗法，其对于携带特殊遗传突变的患者比较有效。