JAMA Neurol：常用的心脏病药物或能减缓亨廷顿氏症患者的疾病进展
本文研究结果表明，使用β阻滞剂或与preHD组患者机体的迟发性运动发作有关，同时还会降低mmHD组患者疾病的恶化率。
2024-12-26
Cell：杨向东团队揭示错配修复基因导致亨廷顿病的神经元崩溃之谜
该研究系统性阐明了错配修复（MMR）基因在亨廷顿病病理中的核心作用，首次揭示了 MMR 基因通过调控体细胞 CAG 扩增速率，直接导致神经元的脆弱性。
2025-02-14
潜在FIC亨廷顿病基因疗法延缓疾病进展80%，公司股价大涨76%
亨廷顿氏病是一种罕见的致命性神经退行性遗传疾病，会影响运动功能，导致行为症状和认知能力下降，从而导致青壮年的身体和智力全面衰退。
2024-07-20
Sci Rep：刺激智力的生活方式或许是抵御人类亨廷顿氏症发生的关键
本文研究结果表明，个体在一生中所增加的精神活动或许能作为一种抵御神经变性过程的保护性因素，并能帮助在较长一段时间内保持良好的大脑健康。
2024-12-27
新研究揭示重复150次以上的CAG重复扩增驱动亨廷顿病产生的新机制
这项新的研究表明这种遗传性的基因突变本身不会伤害脑细胞。相反，这种突变在几十年内是无害的，但会慢慢变成一种剧毒的形式，然后迅速杀死脑细胞。
2025-01-20
蔡宇伽/洪佳旭团队开发基于病毒样颗粒的新型基因编辑递送工具，为亨廷顿病治疗带来新希望
研究团队表示，RIDE 系统的成功开发为亨廷顿舞蹈症的治疗带来了新希望，并有望在未来应用于其他神经退行性疾病和遗传性疾病的治疗。
2025-02-12
最新临床数据显示，AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症，uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示，这是针对亨廷顿症的首次临床试验，显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。
2024-07-13
Science Advance：TRIM37是一种灵长类动物特有的亨廷顿蛋白E3连接酶，与亨廷顿病的纹状体变性有关
本研究工作确立了非人类灵长类动物是HD研究的宝贵动物资源。虽然啮齿动物模型极大地扩展了对HD发病机制的理解，但固有的物种差异使它们无法解决与选择性神经退行性变相关的特定问题。
2024-05-28