Nat Cell Biol | 核糖体毒性介导亨廷顿疾病的发病机制
这些结果说明在亨廷顿疾病（HD）细胞中，通过调节翻译启动与延伸的平衡，可以潜在的减轻病理状态下核糖体碰撞和相关的应激反应，这为HD治疗提供了可能的干预途径。
2024-06-19
潜在FIC亨廷顿病基因疗法延缓疾病进展80%，公司股价大涨76%
亨廷顿氏病是一种罕见的致命性神经退行性遗传疾病，会影响运动功能，导致行为症状和认知能力下降，从而导致青壮年的身体和智力全面衰退。
2024-07-20
最新临床数据显示，AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症，uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示，这是针对亨廷顿症的首次临床试验，显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。
2024-07-13
Science Advance：TRIM37是一种灵长类动物特有的亨廷顿蛋白E3连接酶，与亨廷顿病的纹状体变性有关
本研究工作确立了非人类灵长类动物是HD研究的宝贵动物资源。虽然啮齿动物模型极大地扩展了对HD发病机制的理解，但固有的物种差异使它们无法解决与选择性神经退行性变相关的特定问题。
2024-05-28
Dev Cell | 丁德强团队揭示哺乳动物生殖颗粒IMC的形成机制
该研究揭示了TDRD1蛋白通过相分离活性驱动IMC组装的分子机制，并证明相分离驱动的IMC组装对于piRNA的生成、转座子沉默以及雄性生殖细胞发育至关重要。
2024-07-21
为AI制药带来新工具：浙大侯廷军团队开发基于大语言模型的多属性分子优化工具
该研究开发的Prompt-MolOpt提供了一种灵活的多属性、多点分子优化方法，在化学研究和药物及材料发现方面具有潜在实用价值。
2024-11-02
Nature子刊：南京邮电大学汪联辉/丁显光团队开发效果更好的自体肿瘤疫苗
该研究在微流控芯片上设计了一种适用于肿瘤来源的细胞外囊泡（TEV）的可逆免疫信号封装，使用5-10纳米厚的羟基氧化铁薄膜掩蔽TEV上的CD47信号，调控免疫细胞对TEV的识别。
2024-10-02
Nature：科学家阐明人类亨廷顿氏症发生的生物性诱因 有望帮助开发新型靶向性疗法
来自加州大学河滨分校等机构的科学家们通过研究首次发现他们能减缓果蝇和蠕虫疾病的进展，这或许就为开发治疗人类亨廷顿氏症的新型疗法打开了一扇大门。
2023-11-20