华人学者联合创立，RNA编辑疗法公司完成9000万美元融资，计划明年进行临床试验
该研究开发的基于ADAR酶的RNA编辑方法RESTORE，并使用该方法成功编辑了人类细胞系和人类原代细胞，展示了对导致α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的临床相关突变的RNA编辑。
2024-08-03
青蒿素类药物非酒精性脂肪肝炎新适应症Ⅱ期临床试验获批
近日，国家药品监督管理局批准了上海交通大学和桂林南药股份有限公司共同提交的青蒿琥酯片临床试验申请，申请的适应症：用于治疗非酒精性脂肪性肝炎。
2024-08-20
2025年最值得期待的11项临床试验出炉
《自然·医学》杂志推出年度专题回顾，邀请了11位前沿科学家，分别提名一项2025年值得关注的临床试验，这些研究的结果将对医学的未来产生重大影响。
2024-12-19
JCI：临床试验表明，预防癌症的局部免疫疗法或能训练机体的免疫系统来抵御癌前病变
本文研究结果确定了Th2免疫在癌症免疫预防中的关键角色，并强调了Th2/IL-24轴或能作为人类皮肤癌预防和治疗的一种创新性靶点。
2025-01-15
临床试验显示，仅一顿不吃肉，也能使肝脏受益
在肝硬化患者中，用非肉类替代品替代单一肉类膳食，有助于减少肝硬化中氨的产生，并改变以支链氨基酸、酰基肉碱、溶血磷脂和鞘磷脂为中心的血清代谢组学。
2024-05-09
Nat Med：临床试验表明TCR-T细胞免疫疗法有望治疗转移性结直肠癌
这种称为TCR-T细胞疗法的细胞免疫疗法克服了细胞免疫疗法中的两个难题：如何产生大量能特异性识别癌细胞的T细胞，以及如何提高经过基因改造后的T细胞灌注回相同患者体内后的增殖能力。
2024-07-16
5名患者在ADC药物临床试验中死亡，MacroGenics股价暴跌70%
Vobramitamab duocarmazine是一种研究性抗体药物偶联物（ADC），由人源化B7-H3单克隆抗体通过可裂解的连接子与细胞毒性药物DUBA连接。
2024-05-12
一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡，Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关
2023年12月，美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市，用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）患者。
2024-11-10
基石药业CS5001（ROR1 ADC）全球多中心1b期临床试验完成首例患者入组
12月19日，基石药业宣布公司管线2.0重磅产品CS5001（ROR1 ADC）全球多中心1b期临床试验顺利完成首例患者入组。
2024-12-25
