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《柳叶刀》:复旦团队发布国际首个耳聋基因治疗临床数据,成功恢复患者听力

这项在6名因OTOF双等位基因突变而听力严重障碍的患儿中进行的临床试验结果显示,AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法,具有良好的安全性和有效性。

2024-01-26

BioNTech公布CAR-T+mRNA疫苗治疗实体瘤的最新1/2期临床试验数据

在剂量递增的过程中,观察到不良事件具有剂量依赖性增加,44例安全性可评估的患者中有23例出现了细胞因子释放综合征(CRS)。

2023-10-25

2024年最值得期待的11项临床试验:人工智能、碱基编辑、艾滋病疫苗上榜

两项大规模的随机对照试验表明,通过计算机断层扫描(CT)进行肺癌筛查可以降低肺癌死亡率。其他规模较小的试验也显示出类似的结果。

2023-12-11

每月1针,仅3针即可减重26斤,效果保持5个月以上,安进发布重磅减肥新药临床数据

49名成年肥胖者参与者被纳入七个单剂量递增(SAD)队列,随机接受21至840毫克(n=37)的AMG 133或安慰剂(n=12),并随访至150天。

2024-02-10

JAMA:最新临床试验显示,双靶点GLP-1类减肥药停药后体重反弹明显,需持续用药巩固效果

之前的研究显示,诺和诺德开发的GLP-1类畅销药司美格鲁肽等强效减肥药,在停药后同样也会出现体重的明显反弹。

2023-12-13

临床试验结果显示,美国“食品即药品计划”无法改善2型糖尿病患者糖化血红蛋白水平

发表在《JAMA·内科学》上的这篇论文,则是计划中针对2型糖尿病人群的一个小范围结果。计划中,参与者能够获得一定的健康食材,并得到健康指导和疾病教育

2024-01-03

左为/钟南山/李时悦/戴晓天团队发表首个肺前体细胞移植治疗慢阻肺临床数据,改善患者肺功能和生活质量

该论文报道了全球首个P63阳性肺前体细胞(P63+ LPC)移植治疗慢性阻塞性肺病(COPD)的1期临床安全性及疗效研究结果,证实了该疗法的安全性。

2024-02-19

临床数据缺乏、CMC缺陷占大头

通过对2023年FDA发出的CRL可以发现,临床数据缺陷和CMC问题是影响到药物获批的最主要原因。

2023-12-17

股价腰斩:硕迪生物发布口服GLP-1类减肥药中期临床数据

在安全性方面,GSBR-1290的几乎所有参与者都出现了治疗相关紧急不良事件,但大多数是中等严重程度。一名受试者因不良事件退出,一名参与者在研究期间被诊断为脂肪肝病,其肝酶升高,但胆红素未升高。

2023-12-20

STTT:陈红/胡宝洋团队发布首个人胚干细胞治疗半月板损伤临床试验结果

在这项18名半月板损伤患者参与的剂量递增的1期临床试验(NCT03839238)中,研究团队发现,患者关节内注射IMRC干细胞后12个月内是安全的。

2023-11-08