NEJM：LNP递送siRNA治疗“淀粉新”，3期临床数据发布
Alnylam Pharmaceuticals联合多家医学中心和医院，在《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表了题为：Patisiran Treatment in Patients with Trans
研究揭示首个国产PD-1抗体在儿童肿瘤中的临床研究进展
中山大学肿瘤防治中心张翼鷟教授团队在国际权威期刊Signal Transduction and Targeted Therapy在线发表了题为“信迪利单抗在儿童晚期或复发难治肿瘤中安全性及
司美格鲁肽，治疗慢性肾病临床效果显著，诺和诺德提前终止3期临床
基于这一决定，诺和诺德将启动结束临床试验的程序。为了保护试验的完整性，诺和诺德在试验完成之前对结果保持盲态，预计将在2024年上半年公布。
首款 RNA 编辑疗法即将投入临床
Wave生命科学公司上个月提交了WVE-006的临床试验申请，该疗法将成为有史以来第一个进入临床开发的RNA编辑疗法。如果获得批准，该公司计划在今年年底开始为首批患者投药，并在2024年获得数据。
艾棣维欣RSV疫苗II期临床取得积极进展
安全性数据显示，不同剂量的ADV110疫苗均具有良好的安全性和耐受性，所有组在试验中均没有SAE发生，TRAE的发生率没有随疫苗剂量或频率的增加而升高。
股价当天暴跌40%，首个体内碱基编辑人体临床数据发布，一例患者死亡引发安全性担忧
Verve-201 疗法，使用 GalNAc-LNP 递送碱基编辑器以永久关闭肝脏中 ANGPTL3 基因表达，降低 LDL-C 和甘油三酯水平，用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）和难治性高
世界首个CRISPR基因编辑治疗艾滋病的临床试验数据发布
除了基于CRISPR的艾滋病疗法之外，该公司的研发管线还包括使用CRISPR技术清除乙肝病毒（HBV）、单纯疱疹病毒（HSV）、乳头多瘤空泡病毒（JCV）。
STTT：陈红/胡宝洋团队发布首个人胚干细胞治疗半月板损伤临床试验结果
在这项18名半月板损伤患者参与的剂量递增的1期临床试验（NCT03839238）中，研究团队发现，患者关节内注射IMRC干细胞后12个月内是安全的。
ESMO 2023 | 优赫得在II期临床试验DESTINY-PanTumor02 中显示出对多种HER2表达晚期实体瘤患者具有临床意义的生存获益
优赫得（通用名：德曲妥珠单抗）在既往接受过治疗的HER2表达晚期泛瘤种患者中展现出具有临床意义持续应答，继而带来具有临床意义的生存获益。
阿尔茨海默病临床试验经验总结，未来应走向何方？
《细胞》杂志发表了一篇综述，讨论了AD临床试验的巨大改变。固然，新药本身是治疗的根本，但不可忽视的是，近年来对病理生物标志物的理解大幅度增加，一方面帮助了选择合适的患者，一方面也能够更有效地评估临床疗