香港浸会大学在成骨治疗新策略领域引领大学-企业协同创新：从分子靶点研究到适配子药物发现至FDA孤儿药认定
成骨不全症，又名玻璃娃娃或瓷娃娃，是一种罕见的遗传学骨病，目前缺乏有效的治疗药物。
2022-07-29
B-VEC在美国申请上市：非侵入性、局部应用、可重复给药！
B-VEC采用凝胶剂型，将COL7A1基因2个拷贝递送至DEB伤口的皮肤细胞中，制造出功能性COL7蛋白，从而在分子水平上治疗DEB，解决根本性的致病机制。
2022-06-24
解酒神药来了！1小时内分解70%酒精，纯天然成分
把酒精饮料换成水，能够实质性减少血液酒精含量、消除宿醉症状，防止酒精带来的致癌作用。这种“解酒药”实际上可能会导致原本喝不了那么多酒的人喝更多的酒，这显然不是一件好事。
2022-07-12
世界首个碱基编辑疗法完成患者给药，一针注射，永久预防心脏病
如今，基因疗法已经成长为一个每年近百亿美元的大市场，基因治疗开始颠覆癌症、病毒感染、遗传性疾病等领域，成为最受关注的制药领域之一。
2022-07-14
恩凯赛药获逾亿元A轮融资，成NK细胞免疫治疗全球赛道强劲黑马
恩凯赛药（上海恩凯细胞技术有限公司）近日宣布完成逾亿元的A轮融资，本轮融资由华盖资本领投，中科院创投、乾道基金、呈益资本、天狼星资本、乔景资本等跟投。本轮募集的资金将用于一系列不同阶段NK细胞药物产
2022-07-04
Roctavian(valrox)即将在欧洲获批上市：一次输注，一劳永逸!
valrox是一种基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法，通过单次输注，治疗重度A型血友病患者。该疗法通过递送凝血因子VIII的功能性基因，使患者身体能够自行产生VIII因子，从而减少持续预防性治疗需求。
2022-06-27
选择性雌激素受体降解剂（SERD）elacestrant在美国申请上市!
elacestrant是第一个也是目前唯一一个在治疗绝经后女性和男性ER+/HER2晚期或转移性乳腺癌的关键试验中显示顶线阳性结果的实验性口服SERD。
2022-06-23