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渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

福泰制药新一代囊性纤维化疗法申报上市

CF是一种罕见的、进行性、缩短寿命的遗传病,累及肺、肝、胰腺、胃肠道、鼻窦、汗腺和生殖道。全球有超过9.2万例CF患者。

2024-08-25

靶向线粒体,治疗肥胖及相关代谢疾病,OrsoBio公司再获6700万美元融资

肥胖如今已成为一种流行病,影响着全世界超过10亿人,并导致一系列不良健康结局,包括2型糖尿病、心血管疾病、代谢相关脂肪性肝炎(MASH),甚至是癌症。

2024-09-11

与知名投资机构成立xRNA疗法公司,成员来自Chinook

近几年来,IgA肾病领域已取得了多项积极进展,包括两款药物获批上市(Nefecon和伊普可泮)、atrasentan在III期研究中取得积极结果等。

2024-08-25

礼来替尔泊肽心衰III期研究成功,将申报上市

该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验(n=731),评估了 替尔泊肽(5/10/15mg)与安慰剂在伴有或不伴有2型糖尿病肥胖伴HFpEF成年患者中的疗效和安全性。

2024-08-02

罗氏公司发布最新临床数据,单抗药物可持续减缓帕金森病进展

在这项最新研究中,研究团队比较了PASADENA开放标签扩展研究纳入的参与者与来自帕金森病进展标志物倡议观察性研究的外部比较组纳入的参与者。

2024-10-18

Moderna公司最新论文:mRNA疗法治疗T细胞介导的自身免疫病

该研究表明,通过LNP-mRNA递送膜锚定的IDO1,可抑制免疫应答,改善多种T细胞介导的自身免疫疾病模型。

2024-09-14

优化细胞培养工艺,乐纯生物旗下子公司战略引入德国PL产品

近日,乐纯生物旗下细胞培养品牌康晟生物宣布与德国PL BioScience公司达成深度合作,康晟生物将获得PL BioScience产品在中国的长期独家授权,

2024-09-12

礼来阿尔茨海默病新药Donanemab获FDA批准上市

Donanemab是一款与β淀粉样蛋白(Aβ)亚型N3pG结合的单抗,能够与AD患者大脑中沉积中的β淀粉样蛋白结合,从而促进患者大脑中淀粉样斑块的清除。

2024-07-04

FDA批准首款IDH1/2抑制剂上市,治疗胶质瘤

该研究纳入了331例有残留病变或复发的2级少突胶质细胞瘤或星形细胞瘤,旨在评估vorasidenib单药治疗残留或复发性IDH突变低级别胶质瘤患者的疗效和安全性。

2024-08-10