打开APP
_getArticleList_v1629_0_12_10

国内首例!邦耀生物基因治疗的首例外籍镰刀型细胞贫血病患者顺利出院

目前,BRL-101基因治疗的首例重型地贫患儿至今治愈已超4年,这也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。

2024-12-06

轻断食没效果?可能是过了年纪!多项研究:「过5不食」可减肥、增强免疫力、重塑肠道微生物群!而年轻时轻断食效果最佳

通过减少晚餐摄入或采用间歇性禁食,身体有机会进入一种轻微的代谢应激状态,这有助于促进细胞自噬,清除体内的老旧和受损细胞,从而提升免疫系统的整体效能。

2024-12-06

J Nanobiotechnology:抗癌药物递送的“超级载体”——橄榄纳米囊泡(ODNVs)

橄榄来源的纳米囊泡(ODNVs)在药物递送应用中展现出了卓越的性能,其合适的物理化学性质、良好的生物相容性、高稳定性和出色的药物负载能力,使其成为抗癌药物递送的理想候选者。

2024-12-03

Nature Biotechnology:从基因修复到基因不稳定性:AZD7648在基因组编辑中的巨大潜力与风险

AZD7648作为一种HDR增强剂,在提高基因组编辑效率方面展现出了巨大的潜力,特别是在某些基因治疗的应用中,有望实现高效的基因校正。

2024-12-04

Nature子刊:新型LNP,靶向骨髓造血干细胞递送mRNA

数据表明,在不使用靶向配体修饰的情况下,使用脂质纳米颗粒(LNP)靶向非人灵长类动物的造血干细胞(HSC)和造血干细胞/祖细胞(HSPC)进行体内mRNA的递送是可行的。

2024-11-28

Nature:新发现!机体干细胞能根据潜在疾病来调整其在基因疗法中的作用!

本文研究结果表明,造血干细胞的克隆生长活性、谱系输出、长期的谱系定向和体细胞突变率会受到潜在疾病、患者治疗时年龄、遗传缺陷纠正的程度和遗传性疾病所施加的造血压力的影响。

2024-11-08

Nature Materials:钟喆等人开发基于水凝胶的人类淋巴类器官,解码B细胞反应

这种创新的人类淋巴类器官模型,为研究B细胞如何在疾病和疗法下响应提供了重要工具。

2024-11-13

Nat Genet:新型药物组合疗法或能让胶质母细胞瘤对攻击性免疫细胞更加可见

来自华盛顿大学医学院等机构的科学家们通过研究迫使胶质母细胞瘤细胞展现出免疫系统靶点,从而就能让其对免疫细胞可见并对免疫疗法变得易感。

2024-11-12

Stem Cell Res Ther:科学家识别出人类机体肺部发育的关键机制

本文研究结果表明,IGFBP3/miR-34a 轴或能限制IGFBP3在胚胎未分化肺部上皮中的表达,处于假腺期的IGFBP3的逐渐下调或许是机体肺部肺泡分化所必需的。

2024-11-06

肠道-脑轴新突破!Nat Methods:诱导多能干细胞变身「内脏感觉神经节类器官」,揭示神经疾病奥秘

该研究成功创建了从诱导多能干细胞分化出VSGO的方法,并构建了轴-芯片模型以探究VSGO在神经疾病中的作用,发现VSN可能是肠道-脑轴中病理蛋白传播的潜在介质,为神经疾病研究带来了新的模型和思路。

2024-11-07