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胆汁淤积症突破性药物!强效回肠胆汁酸转运体抑制剂Bylvay(odevixibat)在美国和欧盟即将获批!

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来源:本站原创 2021-05-26 01:09

odevixibat将成为第一个治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的药物。

2021年05月25日讯 /生物谷BIOON/ --Albireo Pharma是一家开发新型胆汁酸调节剂的罕见肝病公司。近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布一份积极审查意见,推荐批准Bylvay(odevixibat),用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)。Bylvay是一种强效、每日口服一次、非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂(IBATi),有潜力成为第一个治疗这种罕见疾病的非手术疗法,将改变1、2、3型PFIC儿童的治疗模式。

现在,CHMP的意见将递交至欧盟委员会(EC)审查,后者通常会在未来2个月内做出审批决定。在美国,Bylvay正在接受FDA的优先审查,《处方药用户收费法》(PDUFA)目标日期为2021年7月20日。在欧盟,Bylvay是唯一获EMA授予加速评估的IBATi。此前,EMA还授予了Bylvay治疗PFIC的孤儿药资格、优先药物资格(PRIME)。除了PFIC,Bylvay还被授予了治疗Alagille综合征、胆道闭锁、原发性胆管炎的孤儿药资格。

PFIC是一种罕见、破坏性、毁灭性的疾病,影响幼儿,可导致进行性的、危及生命的肝病。在许多情况下,PFIC在生命的前10年会导致肝硬化和肝功能衰竭。PFIC最突出、最麻烦的持续表现是强烈的瘙痒,这往往导致严重的生活质量下降。目前,还没有药物治疗PFIC,许多患者的唯一选择是肝移植或其他侵入性手术。而目前的肝移植标准护理面临着真正的挑战,包括终生的免疫抑制,以及为幼儿寻找器官的挑战。

在美国和欧盟,Bylvay有潜力成为第一个获得监管批准治疗PFIC的药物。在美国方面,Bylvay获得批准后,Albireo将有资格获得一种罕见儿科疾病优先审查凭证(PRV),并于2021年下半年将Bylvay推向市场。目前,Bylvay治疗胆道闭锁的3期BOLD试验、治疗Alagille综合征的全球3期ASSERT试验正在进行中。

odevixibat化学结构式(图片来源:medkoo.com)

Bylvay的活性药物成分为odevixibat,这是一种首创、强效选择性、非系统性、回肠胆汁酸转运体(IBAT)抑制剂,具有最小的全身暴露并在肠道内局部发挥作用。目前,该药正被开发用于罕见儿童胆汁淤积性肝病的治疗,包括PFIC、胆道闭锁、Alagille综合征等;其中,PFIC是首个目标适应症。

Albireo总裁兼首席执行官Ron Cooper表示:“今天CHMP对Bylvay的积极意见,使我们距离推出有史以来第一种非手术治疗的目标更近了一步。这种疗法治疗可以减轻PFIC对家庭和儿童的负担。通过推出Bylvay,我们希望为儿童提供短期缓解瘙痒等症状和长期改善重要参数(如生长)的服务。”

PFIC(图片来源:bing.com)

CHMP对Bylvay的积极审查意见,基于2项临床研究(PEDFIC 1,PEDFIC 2)的数据,这是有史以来在PFIC方面开展的最大规模的全球3期临床试验

PEDFIC-1是随机、双盲、安慰剂对照3期研究,结果达到了美国和欧盟监管要求的主要终点:与安慰剂相比,Bylvay显著改善了皮肤瘙痒(p=0.004)、显著降低了胆汁酸反应(SBA,p=0.003)、,耐受性良好,腹泻/频繁排便发生率非常低(治疗组9.5%,安慰剂组5.0%)。

PEDFIC-2是一项长期、开放标签3期扩展研究,数据重申了Bylvay的强劲疗效,显示:在治疗长达48周的患者中,SBA持续和持久地减少、瘙痒评估得到改善、肝脏和生长功能指标令人鼓舞。

在这2项研究中,Bylvay的耐受性良好,腹泻/频繁排便是最常见的治疗相关胃肠道不良事件。没有发生严重的治疗相关不良事件。

总的来说,这些研究证实了Bylvay成为第一个PFIC治疗药物的潜力。PFIC是一种毁灭性的疾病,目前采用包括肝移植在内的手术治疗。Bylvay是一种安全有效的治疗药物,有潜力为PFIC患者及其家属带来真正意义上的改变。在获得监管批准后,Albireo公司计划在2021年下半年将Bylvay推向市场。(生物谷Bioon.com)

原文出处:Albireo Receives Positive CHMP Opinion for Bylvay™ (odevixibat) for Treatment of Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC)

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