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白癜风首个药物疗法!JAK抑制剂ruxolitinib乳膏剂3期项目成功:显著改善面部&全身皮损复色!

来源:本站原创 2021-05-18 02:14


2021年05月18日讯 /生物谷BIOON/ --Incyte公司近日公布了评估ruxolitinib乳膏剂治疗白癜风青少年和成人患者(年龄≥12岁)关键3期TRuE-V临床试验项目的阳性顶线结果。ruxolitinib乳膏剂是一种非甾体、抗炎、JAK抑制剂外用疗法。TRuE-V项目结果显示,2项3期临床研究均达到主要终点和关键次要终点:与赋形剂乳膏相比,ruxolitinib乳膏剂治疗白癜风具有显著疗效,且安全性良好

白癜风是一种慢性自身免疫性疾病,其特征是皮肤色素脱失,这是由产色素细胞——黑素细胞(melanocyte)丢失引起的一种皮肤病,常影响美容美观。白癜风影响全球约0.5%-2.0%的人口,目前还没有美国食品和药物管理局(FDA)或欧洲药品管理局(EMA)批准治疗白癜风的药物疗法。该病可发生在任何年龄,虽然许多白癜风患者会在20岁之前经历初步症状。

根据TRuE-V项目数据,Incyte计划在2021年下半年在美国和欧盟提交ruxolitinib乳膏剂治疗白癜风的上市申请。如果获得批准,ruxolitinib乳膏剂将成为第一个也是唯一一个用于治疗白癜风进行皮损复色(repigmentation)的药物。

ruxolitinib乳膏剂是Incyte公司选择性Janus激酶1和Janus激酶2(JAK1/JAK2)抑制剂ruxolitinib的专利配方制剂,专为局部应用而设计。Incyte拥有开发和商业化ruxolitinib乳膏剂的全球权利。目前,ruxolitinib乳膏剂正处于3期临床开发:(1)用于治疗轻度至中度特应性皮炎(TRuE-AD项目);(2)用于治疗青少年和成人白癜风(TRuE-V项目)。

治疗特应性皮炎方面,TRuE-AD项目已于2020年上半年成功完成。目前,美国FDA正在审查ruxolitinib乳膏剂用于治疗青少年和成人(≥12岁)特应性皮炎的新药申请(NDA)。

治疗白癜风方面,之前公布的2期临床研究数据显示:与赋形剂对照(不含药物的乳膏)组相比,ruxolitinib乳膏剂治疗组患者面部白癜风严重程度指数评分显著改善、全身白癜风皮损复色(repigmentation)具有显著改善

白癜风模特Amy Deanna(图片来源:AsiaOne)

TRuE-V项目包括2项3期研究TRuE-V1(NCT04052425)和TRuE-V2(NCT04057573),在青少年和成人(≥12岁)白癜风患者中开展,每项研究入组了大约300例诊断为非节段型白癜风(non-segmental vitiligo,NSV)且有色素脱失区域的患者,目的是评估ruxolitinib乳膏剂作为单药疗法的疗效和安全性。研究中,患者被随机分为2组,接受1.5% ruxolitinib乳膏剂每日2次(BID)或赋形剂对照乳膏剂BID,进行为期24周的双盲期治疗。成功完成基线检查和第24周评估的患者,包括在双盲期接受赋形剂对照乳膏剂的患者,进入扩展期,给予1.5% ruxolitinib乳膏剂BID治疗28周。

此次公布的结果显示,TRuE-V1和TRuE-V2均达到了主要终点(2项研究均p<0.0001):数据显示,在治疗第24周,与赋形剂对照乳膏剂BID治疗组相比,1.5% ruxolitinib乳膏剂BID治疗组有显著更高比例的患者实现面部白癜风区域评分指数(F-VASI)较基线改善≥75%(F-VASI75)。

此外,这2项研究也达到了关键次要终点,包括:第24周F-VASI较基线改善的百分比,第24周达到F-VASI50(较基线改善≥50%)、F-VASI90(较基线改善≥90%)、全身白癜风区域评分指数(T-VASI)较基线改善≥50%(T-VASI50)的患者比例,第24周达到白癜风显著性量表(VNS)得分为4分(不那么引人注目)或5分(不再引人注目)的患者比例,患者报告结果。ruxolitinib乳膏剂的总体疗效和安全性与之前报道的2期研究数据一致,没有观察到新的安全信号。2项研究的长期疗效和安全性部分将按计划继续进行。这2项研究的详细数据,将在2021年下半年举行的一次科学会议上公布。

Incyte炎症和自身免疫集团副总裁Jim Lee医学博士表示:“这是首次3期数据显示白癜风患者面部和全身皮损复色(repigmentation)的显著改善。这些积极的结果证实了ruxolitinib乳膏剂作为白癜风患者一种有意义治疗选择的潜力。我们期待着与监管机构合作,将这种急需的治疗方案带给患者。如果获得批准,ruxolitinib乳膏剂将是第一个也是唯一一个用于治疗白癜风进行皮损复色的药物。”

塔夫茨医学中心皮肤科David Rosmarin医师表示:“白癜风是一种慢性免疫介导的皮肤疾病,可以显著影响患者的生活质量。作为一名临床医生,我对TRuE-V项目的初步结果以及ruxolitinib乳膏剂作为白癜风患者未来局部治疗选择的潜力感到非常鼓舞,因为目前能够有效且安全地解决皮损复色的治疗方法非常有限。”

ruxolitinib是Incyte公司口服药物Jakafi的活性药物成分,该药在美国已批准3个适应症:(1)治疗对巯基尿应答不足或不耐受的的红细胞增多症(PV)成人患者;(2)治疗中高危骨髓纤维化(MF)成人患者,包括原发性MF、PV后MF、原发性血小板增多症后MF;(3)治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病(GVHD)患者。其中,第三个适应症于2019年5月获FDA批准,是首个获批治疗个适应症的药物。Jakafi由Incyte在美国销售,诺华在美国以外市场以Jakavi品牌名销售。

目前,Concert公司也正在开发采用氘化学技术修饰的ruxolitinib分子——CTP-543,在II期临床研究中,治疗斑秃展现出强劲疗效。斑秃是一种自身免疫性疾病,导致局部或完全脱发。ruxolitinib的氘化学修饰可以改变其人体药代动力学,从而增强其作为斑秃治疗的用途。在美国,FDA已授予CTP-543治疗斑秃的快速通道地位。(生物谷Bioon.com)

原文出处:Incyte Announces Positive Results from Phase 3 TRuE-V Program Evaluating Ruxolitinib Cream in Patients with Vitiligo
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