利用“基因回路”创造“智能基因疗法”!罗氏与Senti Bio签署协议：开发下一代精准基因疗法!
来源：本站原创 2021-04-14 19:54
基因回路：多组件生物构建物，相互作用执行用户定义的功能。
2021年04月14日讯 /生物谷BIOON/ --Senti Biosciences是一家行业领先的基因回路（gene circuit）公司。近日，该公司宣布与罗氏（Roche）旗下基因治疗公司Spark Therapeutics达成合作和期权协议，将Senti Bio公司的基因回路技术应用于开发针对中枢神经系统（CNS）、眼睛或肝脏特定细胞类型的下一代精准基因疗法。
基因回路是由新颖和专有的DNA序列组合而成，用生物逻辑对细胞进行重新编程，以感知输入、计算决策并对环境作出反应，用于特定的治疗应用。
Senti Bio已经设计、构建和测试了数千个复杂的基因回路，以驱动其内部治疗管线，并在不同的治疗领域部署到多种细胞和基因疗法的递送模式。Senti Bio的广泛基因回路技术平台包括高通量方法，用于设计和测试对细胞类型和/或细胞状态特异性生物标记物作出响应的高效和特异性智能传感器。这些智能传感器包括合成启动子，这是一个紧凑的DNA序列，更精确地调节治疗基因的表达。
Spark Therapeutics将应用Senti Bio的智能传感器基因回路平台，开发基因疗法，实现治疗有效载荷的细胞类型或疾病选择性表达。
基因回路：多组件生物构建物，相互作用执行用户定义的功能
根据协议条款，Senti Bio将负责设计、构建和测试细胞类型和疾病特异性合成启动子，用于某些中枢神经系统、眼部或肝脏基因疗法。Spark Therapeutics将获得独家许可，允许合作产生一定数量的合成启动子，用于开发特定适应症的基因治疗产品。在行使期权后，Spark Therapeutics将负责为任何纳入Senti Bio许可合成启动子的基因治疗候选药物进行临床前、临床和商业化活动。
Senti Bio将获得预付款以及支持其研究活动的资金，在期权行使时，除按产品计算的特许权使用费外，还将有资格获得期权行使付款以及开发、监管和销售里程碑付款。先期、选择加入和里程碑式支付给Senti Bio的潜在总价值可能超过6.45亿美元。
Senti Bio首席执行官Tim Lu医学博士表示：“我们认为基因回路是任何先进的细胞和基因疗法的关键组成部分，无论治疗领域或递送方式。与Spark Therapeutics的合作符合我们的目标，即实现真正的动态疗法，能够区分特定细胞类型，选择性表达各种有效载荷，并对不同的疾病环境作出反应。Spark Therapeutics在基因治疗领域的能力和专业知识给我们留下了深刻的印象，我们期待着在这次合作下将我们的共同专业知识结合起来，利用基因回路的力量开发对患者具有临床意义的基因疗法。”
基因回路的应用潜力
Senti Bio是一家位于加利福尼亚州的合成生物学研发公司，由Tim Lu（卢冠达）、Philip Lee、Jim Collins和Wilson Wong博士于2016年创立，该公司正在开发具有巨大治疗价值的基因回路和编程细胞，其使命是创造新一代、“更智能”的药物，以先前无法想象的方式战胜复杂疾病，从而改变人们的生活。
Senti Bio公司已经建立了一个合成生物学平台，使其能够用“基因回路（gene circuit）”来规划下一代细胞和基因疗法。这些基因回路是由新颖和专有的DNA序列组合创造的，用生物逻辑重编程细胞来感知输入、计算决策并对其细胞环境做出响应。该公司正在设计基因回路，以提高细胞和基因疗法的“智能性”，从而增强它们对传统药物无法解决的各种疾病的治疗效果。
今年1月，Senti Bio完成了1.05亿美元B轮融资。此轮融资，由生命科学巨头拜耳（Bayer）的风险投资部门牵头。（生物谷Bioon.com）
原文出处：Senti Bio Enters Collaboration with Spark Therapeutics to Develop Next-Generation Precision Gene Therapies
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