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定价为天价的SMA疗法卖得还好吗

  1. SMA疗法

来源:医谷网 2021-02-10 15:59

  近日,渤健发布2020年财报,其全年收入134亿美元,其中,用于脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗的明星产品Spinraza销售额达到20.5亿美元,占总营收约15%左右,但相较于2019年21亿美元的销售业绩,有小幅度下调。截止Spinraza获批上市至今,其已累计为渤健带来了近70亿美元的销售额。SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,以

 

 

近日,渤健发布2020年财报,其全年收入134亿美元,其中,用于脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗的明星产品Spinraza销售额达到20.5亿美元,占总营收约15%左右,但相较于2019年21亿美元的销售业绩,有小幅度下调。截止Spinraza获批上市至今,其已累计为渤健带来了近70亿美元的销售额。

SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征,从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。SMA的终末期,患者可能丧失行动能力,并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能。如果缺乏积极的治疗干预,大多数患有较严重疾病类型的婴儿很大概率无法活到两岁。

数据显示,新生儿SMA发病率为1/6000~1/10000,其虽属于罕见病,但致死性居常染色体遗传病第二位,仅次于囊性纤维化,近年来也成为“孤儿药”的竞争焦点。

根据已知的发病机制,SMA由运动神经元存活基因(SMN)的变异所致,故而大部分治疗切入点都围绕着如何增强SMN展开。纵观主要的在研药物,包括基因治疗、反义寡核苷酸药物(ASOs)、小分子药物等,Spinraza就属于ASOs药物

2016年12月,Spinraza获批上市,成为全球首个治疗SMA的药物,为终身治疗,在定价方面,Spinraza第一年的价格为75万美元,之后每年的价格为37.5万美元,5年费用为225万美元,10年费用450万美元(大部分价格由商保覆盖)。

2019年2月,Spinraza(诺西那生钠注射液)获得国家药监局批准,用于治疗5q脊髓性肌萎缩症(5q SMA约占所有SMA病例的95%),这也是当时在国内首个获批治疗SMA的药物,至于定价,其在中国的治疗费用一针接近70万一支,每瓶5毫升,患者在一年内需要注射完成6支,第一年年治疗费用约420万,即使参加援助项目,平均年花费也在105万左右。去年8月,一则“国内70万元一支的药在澳大利亚仅需41澳元”的新闻还曾引发巨大争议,这在当时也极速加大了Spinraza进入国家医保的呼声,但最终因降价不及预期,Spinraza无缘新版新保目录。

另一边,Spinraza还在不断迎来新的竞争对手。

2019年5月,SMA迎来了全球首个基因疗法,来自诺华的Zolgensma,其用于治疗两个编码运动神经元生存蛋白(SMN)的SMN1等位基因上携带突变的2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症(SMA)患者,为一次性治疗,定价212.5万美元(折合人民币超1400万元),被称为“史上最贵药物”。据诺华最新财报,Zolgensma2020年销售额达9.2亿美元,同比增长151%。

2020年8月,罗氏旗下基因泰克研发治疗SMA的口服药品Evrysdi(risdiplam)正式获得FDA的批准上市,同时其也是FDA批准的首款治疗SMA的口服药品,该产品不仅可以治疗病情最为严重的SMA婴幼儿患者,还获批治疗症状相对较轻的青少年和成人患者,价格也只是Spinraza和Zolgensma的1/4或者1/2,由于于去年第三季度才获批上市,罗氏2020年财报里并未透露详细的Evrysdi销售业绩。另悉,Evrysdi已在中国递交上市申请,并被纳入优先审评,预计将在2021年第三季度获批。(生物谷Bioon.com)

 

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