Human Gene Therapy：肝脏再生促进基因修复
来源：本站原创 2020-11-11 23:45
根据最近发表的一项研究，使用甲状腺激素促进肝细胞增殖提高了小鼠肝脏中CRISPR / Cas9介导的基因编辑的效率。相关结果发表在《Human Gene Therapy》杂志上。研究表明，这种饮食诱导的肝细胞再生可能是增强肝脏基因修复的可行临床策略。
2020年11月11日讯/生物谷BIOON/---根据最近发表的一项研究，使用甲状腺激素促进肝细胞增殖提高了小鼠肝脏中CRISPR / Cas9介导的基因编辑的效率。相关结果发表在《Human Gene Therapy》杂志上。研究表明，这种饮食诱导的肝细胞再生可能是增强肝脏基因修复的可行临床策略。
这项研究是在1型酪氨酸血症小鼠模型中完成的。“在新生小鼠中，获得了大约10.8％的肝细胞基因校正频率，”俄勒冈健康与科学大学的作者Qingshuo Zhang说。 “成年小鼠的效率显著降低，大约为1.6％。”
使用甲状腺激素T3临时诱导成年小鼠肝细胞分裂导致基因校正效率显著提高至3.5％。
“人类基因治疗中基因编辑的承诺最初是通过离体操作干细胞和淋巴细胞以及在视网膜等小器官靶标中实现的。如果基因编辑变得足够有效，可以纠正肝脏中的体内遗传缺陷，则可以然后将其用于治疗更广泛的疾病。本文的工作使该领域更接近于该目标。” （生物谷 Bioon.com）
资讯出处：Induced liver regeneration enhances CRISPR/Cas9-mediated gene repair
原始出处：Qing-Shuo Zhang et al, Induced Liver Regeneration Enhances CRISPR/Cas9-Mediated Gene Repair in Tyrosinemia Type 1, Human Gene Therapy (2020). DOI: 10.1089/hum.2020.042
这项研究是在1型酪氨酸血症小鼠模型中完成的。“在新生小鼠中，获得了大约10.8％的肝细胞基因校正频率，”俄勒冈健康与科学大学的作者Qingshuo Zhang说。 “成年小鼠的效率显著降低，大约为1.6％。”
（图片来源：Www.pixabay.com）
使用甲状腺激素T3临时诱导成年小鼠肝细胞分裂导致基因校正效率显著提高至3.5％。
“人类基因治疗中基因编辑的承诺最初是通过离体操作干细胞和淋巴细胞以及在视网膜等小器官靶标中实现的。如果基因编辑变得足够有效，可以纠正肝脏中的体内遗传缺陷，则可以然后将其用于治疗更广泛的疾病。本文的工作使该领域更接近于该目标。” （生物谷 Bioon.com）
资讯出处：Induced liver regeneration enhances CRISPR/Cas9-mediated gene repair
原始出处：Qing-Shuo Zhang et al, Induced Liver Regeneration Enhances CRISPR/Cas9-Mediated Gene Repair in Tyrosinemia Type 1, Human Gene Therapy (2020). DOI: 10.1089/hum.2020.042
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