镰状细胞病(SCD)新药！CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001：1次输注，快速持久提高血红蛋白水平!
来源：本站原创 2020-09-23 14:52
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)。
SCD（图片来源：nursingcrib.com）
2020年09月23日讯 /生物谷BIOON/ --基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex近日联合宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予CTX001优先药物资格（PRIME），该药是一种自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法，用于治疗重度镰状细胞病（SCD）。此次PRIME的授予是基于CRISPR和Vertex开展的一项评估CTX001治疗严重SCD患者的1/2期临床试验的数据。
PRIME是EMA在2016年3月推出的一个快速审批项目，与美国FDA的突破性药物资格（BTD）项目相似，旨在加速医药短缺领域重点药品的审评进程，尽早使患者受益。入围PRIME的实验性药物，将在临床试验及药品开发方面获得EMA的大力支持，以加速真正创新药物的开发及审批，来满足对有前景新药的医疗需求。获得PRIME资格的药物，必须有初步临床证据和非临床证据表明该药与现有治疗药物相比能够实质性改善病情。
CTX001是一种在研的、自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法，目前正在评估用于治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）和重度SCD。在这种疗法中，患者的造血干细胞被改造成在红血球中产生高水平的胎儿血红蛋白（HbF；血红蛋白F）。HbF是一种携带氧气的血红蛋白，在出生时自然存在，然后转换为成人形式的血红蛋白。CTX001升高HbF有潜力减轻TDT患者的输血需求、减少SCD患者痛苦且使人虚弱的镰状细胞危象。
临床数据显示，重度SCD患者在单剂量输注CTX001后，快速实现了强劲、持久、泛细胞HbF高水平表达。
CTX001是根据CRISPR Therapeutics和Vertex之间的共同开发和共同商业化协议开发，用于治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）和SCD。值得一提的是，CTX001是治疗TDT和SCD方面临床推进最快的基因编辑方法。
CRISPR Therapeutics与Vertex于2015年达成了一项战略研究合作，重点是利用CRISPR/Cas9发现和开发针对人类疾病内在遗传原因的潜在新疗法。CTX001是联合研究计划中出现的第一种治疗方法。CRISPR Therapeutics和Vertex将共同开发和商业化CTX001，并平等分担全球所有研发成本和利润。（生物谷Bioon.com）
原文出处：CRISPR Therapeutics and Vertex Pharmaceuticals Announce Priority Medicines (PRIME) Designation Granted by the European Medicines Agency (EMA) to CTX001™ for the Treatment of Sickle Cell Disease
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