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RRx-001联合GCLC抑制剂,专攻放疗耐药难题

本研究发现直肠癌放疗耐药类器官具有独特代谢特征,体外实验表明,RRx-001与GCLC抑制剂BSO联合使用对杀死放疗耐药类器官有显著协同作用,这或为放疗耐药直肠癌提供新治疗策略。

2025-05-08

锐正基因公布全球首个获批中美临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物ART001最新临床研究数据

2025年5月6日,锐正基因(苏州)有限公司(简称"锐正基因")宣布,其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001,在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的人体临床研究中获得了优异的临床数据。

2025-05-06

Cell子刊:新研究表明CTx-648有望高效治疗雌激素受体阳性乳腺癌

在一项新的研究中,一个国际研究团队发现了一种高强效的选择性的临床前候选药物,即一种名为 CTx-648的KAT6A/B 抑制剂,它在雌激素受体(ER)阳性乳腺癌小鼠模型中显示出抗肿瘤活性。他们还发现C

2024-01-17

海南大学研究者揭示了HN-001具有治疗代谢相关性脂肪肝的发展的潜力

本研究数据集中表明,HN-001通过减少肝脏脂肪变性、脂肪毒性、肝脏损伤、炎症和肝脏纤维化来减轻MAFLD。

2024-02-19

美国FDA授予exa-cel(CTX001)滚动审查!

exa-cel有潜力成为全球首个获得监管批准的CRISPR基因编辑疗法,这是一种自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法,目前正被开发作为镰状细胞病(SCD)和输血依赖型β地中海贫血(TDT)。

2022-09-29

美国FDA授予TMB-001(外用异维甲酸)突破性疗法认定!

在2b期对照研究中,TMB-001治疗显示CI靶区和总体严重程度有临床意义的降低,以及良好的安全性。

2022-06-02

DLL4xVEGF-A双特异性抗体CTX-009进入全球2期研究,临床受益率达100%!

CTX-009同时靶向δ样配体4(DLL4)和血管内皮生长因子A(VEGF-A)。

2022-01-24

美国FDA授予CTX110再生医学先进疗法(RMAT)资格!

CTX110由CRISPR Therapeutics开发,是一种来源于健康供体的基因编辑同种异体CD19 CAR-T细胞疗法。

2021-11-24

美国FDA授予ALK-001(C20-D3-维生素A)突破性疗法认定!

ALK-001是一种化学修饰的维生素A,是唯一获治疗STGD突破性药物资格的疗法。

2021-07-15

CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获欧盟优先药物资格(PRIME):治疗2种血红蛋白病!

CTX001将造血干细胞进行改造,使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF),单次输注可快速持久提高血红蛋白水平!

2021-04-29