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恰加斯病新药!拜耳Lampit(硝呋莫司,易分散刻痕片)获美国FDA批准上市,用于儿科患者!

来源:本站原创 2020-08-09 13:02


2020年08月09日讯 /生物谷BIOON/ --拜耳(Bayer)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Lampit(nifurtimox,硝呋莫司)刻痕片,用于儿科患者(0岁至18岁以下,体重≥2.5公斤),治疗由克氏锥虫(T. cruzi)引起的恰加斯病(Chagas disease,又名:南美锥虫病)。

Lampit是一种新的、可分割、易分散的片剂,可以用手在刻痕线处分开。该片剂采用了一种新的配方,可以很容易地分散在水中,有助于可能有吞咽困难或需要半片片剂的儿科患者的给药治疗。用药方面,Lampit可根据患者体重进行调整。

根据免疫球蛋白G(IgG)抗体转阴或在针对克氏锥虫抗原的2种不同IgG抗体测试中光密度下降至少20%的患者比例,FDA加速批准了Lampit该适应症。针对该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中临床益处的验证和描述。

恰加斯病(Chagas disease)是一种传染性热带疾病,在美国影响了大约30万人。这种疾病在拉丁美洲大部分地区都是地方病,但在美国,这种病越来越引起人们的健康关注。批准一种药物用于儿童患者,是一个重要的里程碑。

拜耳美洲区高级副总裁兼医疗事务主管Aleksandra Vlajnic医学博士表示:“恰加斯病可以在任何年龄发生,早期发现和治疗很重要。治疗儿童的重要性是拜耳与卫生当局合作的一个主要原因,目的是增加获得Lampit的机会,以此作为治疗恰加斯病的一种手段。”

FDA批准Lampit是基于III期CHICO研究(NCT02625974)的结果。这是有史以来在恰加斯病儿童群体中开展的最大规模临床治疗III期项目的第一部分,结果证实了Lampit(易分割、易分散、新配方nifurtimox刻痕片)治疗恰加斯病儿科患者的安全性和有效性。CHICO是一项前瞻性、随机、双盲、历史对照III期研究,于2016-2018年在阿根廷、玻利维亚和哥伦比亚25个研究中心开展,共入组了330例有克氏锥虫感染血清学证据(无恰加斯病相关心血管和/或胃肠道症状)的儿童患者,评估了的疗效、安全性和药代动力学。研究中,患者以2:1的比例随机分配,接受60天(n=219)或30天(n=111)Lampit治疗方案,并在治疗结束后随访一年。

结果显示,在治疗结束后随访一年的血清学反应方面,60天Lampit方案优于历史安慰剂对照,达到了研究的主要终点。在整个研究群体中,60天方案与30天方案(未经批准的给药方案)相比在血清学反应方面具有优越性。研究中,Lampit基于体重调整的剂量治疗显示出良好的安全性。该研究将继续进行第二部分(Lampit-SECURE),对患者进行为期3年的随访,以确认疗效和安全性。

CHICO研究的协调研究员、阿根廷布宜诺斯艾利斯Ricardo Gutierrez儿童医院寄生虫病和恰加斯病部门负责人Jaime Altcheh博士表示:“事实上,患者越年轻,康复的机会就越大。有了新的儿科配方,我们可以更准确地治疗新生儿和婴儿。这种新配方片剂可以很轻松地分割,而且溶于水的速度非常快,这一点尤为重要,因为这些非常年幼的儿童无法吞下固体药片,但必须在60天内每天三次药物治疗。新配方nifurtimox是朝着治疗所有受感染儿童的目标迈出的一大步。感染后的早期治疗对于预防成年期疾病的表现非常重要。在CHICO研究中,Lampit在0-17岁儿科患者中表现出良好的抗原虫活性。”

控制恰加斯病的目标是消除传播、控制传播媒介、治疗女童和育龄女性(避免经胎盘传播)以及输血前检测血液。此外,其目的是让感染者在疾病的各个阶段都能获得医疗保障。

恰加斯病的治疗只基于2种硝基杂环化合物,nifurtimox和benznidazole(苯硝唑)。迄今为止,nifurtimox仅作为120毫克的片剂提供,这很难给药,尤其是对年幼的儿童。拜耳现已开发出一种30毫克的片剂。这2种药片现在都是快速分散的配方,可以很容易地分割,它们也可以迅速溶解在水中形成浆状物,给那些吞咽药片困难的患者服用。新配方已成功用于CHICO研究,提高了所有年龄组儿童的给药准确性、安全性和治疗依从性。

新配方的nifurtimox将改善新生儿、婴儿和儿童的给药,这是患恰加斯病最脆弱的患者群体,将对控制该疾病做出重大贡献。

克氏锥虫(图片来源:WHO)

恰加斯病由克氏锥虫(trypanosoma cruzi)引起,主要传播媒介为吸血猎蝽虫,于1908年由Chagas医生发现,故又称Chagas病。主要流行于中、南美洲,所以又称南美锥虫病。克氏锥虫寄生于人和哺乳动物的血液和多种组织细胞内。其生活史中有锥鞭毛体与无鞭毛体两种形态。锥鞭毛体经皮肤创口感染侵入人体血液。该病也可通过母乳、胎盘、输血或食入传染性锥蝽粪便污染的食物而感染。估计在中、南美洲有2000万受染者。

大多数感染是无症状的。症状性病例仅显示轻微的流感样症状,这些症状在感染后直接出现。大约2个月后,恰加斯病进入了一个持续多年的慢性阶段,导致严重的器官损伤、最终导致心脏猝死。教育、早期诊断和治疗是预防恰加斯病的关键。

当前,由于疾病意识不足和获得治疗的机会有限,感染恰加斯病的患者接受治疗的比例不足1%。拜耳致力于通过新的注册申请并在疾病负担较高的国家提供新的制剂,扩大对nifurtimox的获取和使用。(生物谷Bioon.com)

原文出处:U.S. Food and Drug Administration approves Lampit® (nifurtimox) for the Treatment of Chagas Disease in Children
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