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阿尔茨海默(AD)重磅消息!渤健/卫材β淀粉样蛋白抗体aducanumab在美国完成上市申请提交!

来源:生物谷 2020-07-09 15:36


渤健(Biogen)与合作伙伴卫材(Eisai)近日联合宣布,已完成向美国食品和药物管理局(FDA)提交生物制品许可证申请(BLA),寻求批准单抗药物aducanumab用于治疗阿尔茨海默病(Alzheimer's disease,AD)。此次完成提交是基于与FDA的持续合作,申请中包括了III期EMERGE和ENGAGE研究以及1b期PRIME研究的临床数据。

作为完成提交的一部分,渤健已要求优先审查。如果获得批准,aducanumab将成为第一个有潜力有意义地改变AD进程、减缓AD临床病情下降的治疗方法,同时也是第一个证明去除β淀粉样蛋白(Aβ)可以获得更好临床效果的治疗方法。

渤健全球首席执行官冯纳玺表示:“阿尔茨海默病是当今最大的公共卫生挑战之一。它让我们所爱的人逐步失去记忆力和独立生活的能力,最终剥夺他们的基本行为能力。Aducanumab是首个向FDA提交的针对此严重疾病的相关临床症状衰退和病理机制的生物制剂上市许可申请。我们致力于推动阿尔茨海默病领域的医学进步,期待FDA对我们的申请进行审评。”

卫材全球首席执行官内藤晴夫表示:“阿尔茨海默病患者、他们的家人、照护者以及整个社区中的许多人每天都在与这种疾病作斗争。随着人口的老龄化,这种疾病预计将会给全球造成更重的社会负担。生物制剂上市许可申请的提交意味着我们在抗击这种目前尚无法阻止、延迟或预防病理生理进程的疾病的过程中迈出了重要的一步。”


图片来源于:tecake.in

阿尔茨海默病(AD)是一种渐进性神经系统疾病,会损害思维、记忆和独立性,导致早逝,该病目前无法阻止、延缓或预防,是一种日益严重的全球健康危机。根据世界卫生组织(WHO),全球有数以千万计的人患有AD,这个数字在未来几年将继续增长。该病最大的特点是大脑发生变化,包括毒性淀粉样β斑块的异常积聚,这种现象在患者出现症状前大约20年就开始了。AD引起的轻度认知障碍是该病的早期阶段之一,这时症状开始变得更加明显,可以被检测和诊断。目前的研究工作集中在尽早发现和治疗患者,以最大程度地减缓或阻止AD的进展。

aducanumab临床开发项目包括2项III期试验(EMERGE和ENGAGE),这些试验在早期AD患者中开展,入组患者伴有因AD导致的轻度认知障碍(MCI)以及轻度AD痴呆(最小精神状态检查MMSE评分为24-30分)。在EMERGE研究中,接受aducanumab治疗的患者在认知和功能(如记忆、方位和语言)方面的衰退显著减缓,在日常生活活动包括处理个人财务、做家务(如清洁、购物和洗衣)以及独立出门旅行方面的衰退也显著减缓。

EMERGE(n=1638)研究达到了其预先指定的主要终点,接受高剂量aducanumab治疗的患者在第78周时临床痴呆评分总和(CDR-SB)得分较基线水平有显著降低(与安慰剂相比改善22%,p=0.01)。在EMERGE研究中,使用高剂量aducanumab治疗的患者也显示出通过预先指定次要终点测量的临床衰退持续减少:简易智力状态检查(MMSE;与安慰剂相比改善18%,p=0.05)、阿尔茨海默病评估量表认知子量表13项(ADAS Cog 13;与安慰剂相比改善27%,p=0.01)、阿尔茨海默病日常生活活动量表轻度认知障碍版(ADCS-ADL-MCI;与安慰剂比较改善40%,p=0.001)。EMERGE研究中,淀粉样斑块沉积成像显示,与安慰剂相比,在第26周和第78周时,低剂量和高剂量aducanumab降低了淀粉样斑块负荷(p<0.001)。虽然ENGAGE(n=1647)没有达到主要终点,但渤健认为ENGAGE研究的一部分数据支持EMERGE研究的结果。

aducanumab临床项目还包括对早期AD患者开展的Ib期PRIME研究及其长期扩展研究(LTE),入组患者为前驱AD或轻度AD痴呆(MMSE评分为20-30)。这项研究的结果表明,aducanumab以剂量和时间依赖性的方式减少了淀粉样β斑块,对探索性临床终点的分析显示临床衰退减缓(CDR-SB和MMSE,10mg/kg剂量在第12个月时在名义上具有统计学意义),在LTE中持续到48个月。

布朗大学巴特勒医院记忆力与衰老项目负责人斯蒂芬·萨洛威(Stephen Salloway)博士表示:“对于许多早期阿尔茨海默病患者来说,尽可能长时间地维持独立生活的能力是他们的终极目标。如果我们可以帮助患者减缓疾病从当前阶段到下一个阶段的进展,就能帮助他们维持独立生活能力,最终为患者和他们的家人带来真正有意义的获益。Aducanumab代表着一种潜在的突破,我们希望它成为对抗阿尔茨海默病的治疗基石。”

在生物制剂上市许可申请提交前,渤健与FDA如期进行了上市申请前会议。FDA将在60天内决定是否接受申请并展开审评。如果接受申请,渤健预期FDA同时能告知该申请是否被授予优先审评资格。 随后,Aducanumab的生物制剂上市许可申请将接受FDA的审评以决定能否获批。

除向FDA提交生物制剂上市许可申请外,渤健还继续与包括欧洲和日本的其他监管机构进行对话,努力实现在这些市场中提交申请的目标。
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