新功能、新界面、新体验,扫描即可下载生物谷APP!
首页 » 基因治疗 » B型血友病基因疗法2b期临床结果积极 3期关键性研究已启动

B型血友病基因疗法2b期临床结果积极 3期关键性研究已启动

来源:药明康德 2019-07-09 12:19

 

日前,uniQure公司公布了其治疗重度或中重度B型血友病患者的基因疗法ATM-061的2b期临床试验结果。在进行为期36周的随访后,三名患者凝血因子IX(FIX)活性平均达到正常值的45%。此外,该公司还公布了第一代基因疗法ATM-060的长达3.5年的临床试验随访结果,该疗法在所有患者中始终保持着良好疗效和耐受性。

血友病是一种X连锁的单基因隐性遗传病。它的特征是血液凝结级联反应受到破坏。A型血友病中的凝血因子VIII(FVIII)缺失,B型血友病中的FIX缺失,导致失控的出血事件。关节内和肌肉内出血是最常见的临床症状。重复关节出血会导致永久性关节损伤,关节疼痛和活动幅度受限,严重影响患者生活质量。在有效疗法出现以前,严重的血友病患者经常无法活到成年,平均预期寿命只有11年。

基因疗法AMT-061使用AAV5病毒载体携带编码FIX Padua变体(FIX-Padua)的转基因。基于AAV5的基因疗法已通过多次临床试验证明其良好的安全性和耐受性,而FIX-Padua变体的活性可能是野生型FIX的6-7倍。AMT-060是uniQure公司的第一代基因疗法,将编码野生型FIX蛋白的转基因装入AAV5载体

在检测AMT-061的开放标签,单剂量,单臂,多中心2b期临床试验中,3名患有严重B型血友病(内源FIX活性<1%)的患者接受了剂量为2e13 vc/kg的单次静脉内输注AMT-061治疗。在使用AMT-061之前,三名患者均显示出较低水平的预先存在的AAV5中和抗体,但并没有因此被排除在试验之外。2b期研究将对患者进行长达52周的随访,以评估FIX活性,年出血率和FIX替代疗法的使用情况。对于这一疗法的安全性,将监测5年来进行评估。

36周的随访数据显示,在接受一次1AMT-061治疗后,所有三名患者的FIX活性持续增加,其中两名患者的FIX活性达到正常范围(FIX水平>正常值的40%)。给药后36周三名患者的平均FIX活性为正常值的45%,第一名患者的FIX活性达到正常值的54%,第二名患者的FIX活性达到正常值的30%,第三名患者的FIX活性达到正常值的51%。

“这些最新数据继续显示出,AMT-061具有良好的耐受性,并可能将B型血友病患者的FIX活性值提高到正常范围,”uniQure首席执行官Matt Kapusta先生表示。“我们对这些结果非常满意,本数据报告显示,FIX活性持续增加,患者接受治疗后无出血事件,无需使用FIX替代疗法或免疫抑制,我们相信AMT-061有可能成为治疗B型血友病的‘first-in-class’和‘best-in-class’基因疗法。与此同时,我们将专注于在年末之前完成正在进行的HOPE-B关键性3期临床试验的患者注册目标。”(生物谷Bioon.com)

 

温馨提示:87%用户都在生物谷APP上阅读,扫描立刻下载! 天天精彩!


相关标签

最新会议 培训班 期刊库