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研究团队联合发布国内首个体内CRISPR临床试验结果

这些初步临床结果表明,HELP可能是限制人类角膜中HSV-1复制的有效策略,且无明显的CRISPR相关副作用,具有可接受的安全性。该疗法在未来还有望将治疗范围扩大到较轻的单纯疱疹病毒性角膜炎(HSK)

2023-09-11

上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究,在mRNA水平修复致病突变并恢复听力

这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。

2024-04-10

Cell:我国科学家在世界上培育出首个胚胎干细胞嵌合体猴子

First live birth of a chimeric monkey using embryonic stem cell lines

2023-11-15

STTT:陈红/胡宝洋团队发布首个人胚干细胞治疗半月板损伤临床试验结果

在这项18名半月板损伤患者参与的剂量递增的1期临床试验(NCT03839238)中,研究团队发现,患者关节内注射IMRC干细胞后12个月内是安全的。

2023-11-08

Gastroenterology:科学家发布首个利用生物标志物来监测人类克罗恩病的综合性指南

来自麻省总医院和哈佛医学院等机构的科学家们发布了一项新的循证指南,其建议利用基于血液和粪便的生物标志物来帮助管理克罗恩病患者。

2023-11-27

中国科研人员开发全球首个来自生命三域之一古菌域的微型基因编辑工具

该团队在细菌体内验证了SisTnpB1的靶向切割活性。通过设计靶向质粒等外源遗传元件的引导RNA,SisTnpB1系统可以在细菌体内37℃条件下实现特异性切割并消除这些遗传元件。

2023-11-18

李路明院士出任清华大学校长,曾进行国内首个帕金森病脑机接口临床试验

该研究探索了带有感应功能的神经刺激器作为运动脑机接口的性能。据我们所知,这是首次在双侧丘脑底核局部场电位(STN-LFP)中展示基于运动信息的完全植入式脑机接口潜力的试验。

2023-12-25

中山大学张翼鷟团队发布首个国产PD-1免疫治疗儿童肿瘤临床数据

这项1期临床研究结果显示信迪利单抗在儿童中的耐受性良好。虽然在这项研究中,信迪利单抗在大多数儿童实体瘤中并未表现出明显的单药疗效,但观察到了对霍奇金淋巴瘤的抗肿瘤活性。

2023-10-17

股价当天暴跌40%,首个体内碱基编辑人体临床数据发布,一例患者死亡引发安全性担忧

Verve-201 疗法,使用 GalNAc-LNP 递送碱基编辑器以永久关闭肝脏中 ANGPTL3 基因表达,降低 LDL-C 和甘油三酯水平,用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)和难治性高

2023-11-16

里程碑时刻:首个CRISPR疗法获批上市,已有百位患者接受治疗,售价将高达200万美元

医学科学家、前诺华生物医学研究院总裁 Jay Bradner 博士表示,CRISPR疗法的首次获批,对技术创新者来说是一个里程碑,对研究这一机制的生物学家来说也是如此。

2023-11-18