Moderna披露mRNA疗法用于罕见病I/II期临床数据
Moderna近日在2023年美国基因细胞治疗学会（ASGCT）年会上提交了在研mRNA疗法mRNA-3927用于罕见病丙酸血症（PA）I/II期临床研究中期数据。
苏州大学第一附属医院研究者们揭示了尼莫利德靶向SIRT1减轻椎间盘退变
下腰痛(LBP)是一种常见的临床症状。椎间盘退行性变(IDD)是导致LBP的主要原因，至少占所有LBP病例的40%。
技术源自克里克研究所，开发胸腺再生疗法对抗免疫疾病和衰老，正寻求1000万美元融资推进临床试验
据公司官网介绍，Thymmune Therapeutics 现阶段正在将机器学习与诱导多能干细胞工程相结合并打造成平台，依托该平台开发一种“现成型”胸腺细胞疗法，目标是到 2025 年获得 IND。
针对NRG1融合实体瘤，HER2/3双抗一周内斩获两项突破性疗法认定
7月5日， Merus宣布美国FDA已授予公司HER2/3双抗zenocutuzumab（Zeno）突破性治疗认定（BTD），用于治疗此前接受过全身治疗的晚期不可切除或转移性NRG1融合（NRG1+）
Adv Sci： 开发通用供者干细胞疗法，有望治疗卡纳万病等退行性脑疾病
在一项新的研究中，来自美国希望之城的研究人员开发出了通用的供者干细胞，它们有朝一日可能为患有诸如卡纳万病（Canavan disease）之类的致命脑部疾病的儿童以及患有其他退行性疾病（如阿尔茨海默病
Cancer Cell：AAV疗法帮助免疫系统治疗脑肿瘤
研究团队表示，使用AAV-LIGHT疗法时，形成了三级淋巴结构（TLS），杀伤性T细胞可以被激活来对抗TLS中的肿瘤细胞。AAV-LIGHT疗法延长了胶质母细胞瘤小鼠模型的生存期
Advanced Science：纳米囊泡靶向递送CD47/PD-L1抗体治疗肺癌
该研究开发了一种靶向肿瘤酸性微环境激活CD47/PD-L1双重免疫检查点阻断疗法，实现了CD47/PD-L1抗体治疗肺癌的减毒增效，有望为靶向肿瘤微环境的精准治疗提供新策略。
Nature：靶向作用特殊的代谢通路或能“饿死”胰腺癌
胰腺导管腺癌（PDA，一种极具侵袭性的癌症形式）或能利用一种独特的代谢通路，而正常生长的成体细胞很少利用这种通路来获取并产生营养物质。
Nat Cancer：通过远端摧毁肿瘤细胞或有望开发出治疗人类血液癌症的新型免疫疗法
来自巴斯德研究所等机构的科学家们就通过研究发现，CD4 T细胞能通过产生干扰素γ（IFN-γ）从而在远端中和肿瘤细胞。
同济大学：靶向Nodal可有效改善大肠癌治疗
大肠癌（CRC）是全球癌症相关死亡率的主要贡献者。被诊断为晚期转移性CRC的患者的5年生存率很低。尽管已经确定了CRC的新治疗靶点，但由于生物学异质性，CRC转移的潜在机制仍不清楚。