患者年出血率降低71%，辉瑞血友病基因疗法上市申请获FDA受理
近日，辉瑞公司（NYSE: PFE）宣布，FDA 已受理其用于治疗成年人 B 型血友病的基因疗法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请（BLA），审查的最终日期是 2
Nature：特定的降血压药物或能增强癌症免疫疗法的疗效
来自Ludwig癌症研究所等机构的科学家们通过研究发现，此前用于治疗高血压的某些分子或能帮助机体免疫系统更好地靶向作用癌细胞，未来研究人员或有望大幅提高癌症免疫疗法的有效性和适用性。
鸡尾酒疗法逆转衰老细胞亮相Aging，抗衰老知名专家新作引争议，业内指责缺乏证据，系炒作
基于 2012 年诺贝尔生理学或医学奖，即山中伸弥的发现——将 Oct3/4、Sox2、Klf4、c-Myc 这四种转录因子通过病毒载体导入成熟体细胞后，可将体细胞转化为诱导多
《自然·癌症》：发现了能重塑“癌王”肿瘤微环境的联合疗法
Dieter Saur团队的研究，通过单细胞RNA测序、CRISPR筛选和免疫表型分析等方法，发现曲美替尼和尼达尼布联合疗法能够重塑间充质PDAC的肿瘤微环境，促进细胞毒性T细胞和效应T细胞在肿瘤内的
MET靶向药用于初治肺癌患者缓解平均持续竟近4年
初治患者长达近4年的中位DoR，以及所有患者超过50%的ORR和其它疗效指标，都反映出了Tepotinib等TKI类药物，对MET ex14+晚期NSCLC治疗至关重要的作用，而且这类药物也已在我国可
科学家发现，相比传统的认知行为疗法，ADepT更有效、更便宜
这项研究结果表明，在治疗结束时和长期随访中，ADepT在建立幸福感和减少抑郁症状方面不逊于CBT，甚至可能比CBT更有效，且具有更低的成本和更高的生活质量。如果这些结果能够在后续更大规模的临床试验中复
小核酸药物：一种靶向Nanog的GMO-PMO嵌合体抑制小鼠肿瘤生长
磷二酰吗啉基寡核苷酸是一类独特的反义寡核苷酸，因为其核糖环被吗啉环取代，而阴离子磷酸骨架被中性磷二酸酯骨架取代。
科学家揭示了PPD是一种靶向CMA抑制剂，是非小细胞肺癌治疗的好策略
自噬是细胞中的一种“自噬”现象，自噬小体包裹错误折叠的蛋白质或受损的细胞器，随后与溶酶体融合形成自溶酶体。被包裹的内容物被自溶酶体降解，以实现细胞内环境的稳定和细胞器的更新。
里程碑时刻：FDA受理首个CRISPR基因编辑疗法上市申请
CRISPR Therapeutics的创始人是2020年凭借CRISPR基因编辑获得诺贝尔化学奖的Emmanulle Charpentier。
《自然》：帕金森病细胞疗法曙光！哈佛科学家发现提升中脑多巴胺细胞移植存活率的方法
这项研究给出了一条使用细胞移植疗法治疗帕金森病时，提高移植细胞存活率的现实可行的方法：共移植调节性T细胞。Kim教授表示，这一发现非常重要，细胞治疗最重要的标准就是安全性