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上科大生命学院:研发渐冻症基因治疗新手段

近年来,类器官技术的发展也提供了另外一种验证手段。另外,在其他ALS小鼠模型的验证以及多种因子的组合也值得尝试。

2023-10-09

FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法用于治疗第二种疾病——β地中海贫血

Casgevy疗法的获批,并不是旅程的终点,而是一个期待已久的开始。

2024-01-17

世界首个CRISPR基因编辑治疗艾滋病的临床试验数据发布

除了基于CRISPR的艾滋病疗法之外,该公司的研发管线还包括使用CRISPR技术清除乙肝病毒(HBV)、单纯疱疹病毒(HSV)、乳头多瘤空泡病毒(JCV)。

2023-10-30

NEJM:每25人中就有1人携带与寿命缩短相关的基因

来自deCODE Genetics公司等机构的科学家们发表了一项关于冰岛人口检测到可操作的基因型与其寿命之间关联的研究,相关研究结果或能促进冰岛政府宣布在全国范围内开展精准化的医疗服务。

2023-11-15

舒易来团队综述遗传性耳聋基因治疗的进展、前景及挑战

内耳基因治疗的不断发展为遗传性耳聋的治疗提供了新的希望,并为其他遗传性疾病的治疗提供了新的借鉴。

2023-11-03

Nature:通过全球宏基因组分析,将已知的蛋白家族数量翻倍

想象一下,科学家们用手电筒探索一个黑暗的房间,却只能清楚地辨认出光束范围内的东西。说到微生物群落,他们历来无法看到光束之外的东西---更糟糕的是,他们甚至不知道这个房间有多大。

2023-10-19

Nature重磅:这个癌症中天然存在的基因突变,让CAR-T细胞抗癌能力提高百倍

这项发表在 Nature 的研究表明,天然存在于淋巴瘤中的基因突变——CARD11-PIK3R3,让CAR-T细胞对实肿瘤的杀伤作用提高百倍。

2024-02-15

Nature子刊:平渊团队开发基因编辑溶瘤病毒-T细胞嵌合体,用于癌症免疫治疗

该研究发现,T细胞能够增强eOA的实体瘤靶向输送,通过在瘤内基因编辑PD-L1基因改善肿瘤微环境,可以同时增强溶瘤病毒疗法和过继T细胞疗法的实体瘤治疗。

2024-02-13

Nature:发现DNA复制时间安排和基因在细胞核内折叠成三维结构之间的关系

复制遗传信息的复杂过程被称为 DNA 复制,它是生命从一个细胞传递到另一个细胞以及从一个有机体传递到下一个有机体的关键。这不仅仅是复制遗传信息,还必须在正确的时间发生一连串精心策划的分子事件。

2024-01-22

世界首个完全由AI设计的CRISPR基因编辑器来了!已成功编辑人类DNA,且免费开源

Profluent 是一家创立于2022年AI蛋白质设计公司,致力于通过人工智能从头设计全新蛋白质,从而开发突破性药物和疗法。

2024-04-26