迎接CRISPR 2.0时代：新一波基因编辑器开始进入临床试验
2023年12月9日，CRISPR基因编辑领域迎来里程碑时刻，美国FDA批准了CRISPR-Cas9基因编辑疗法 Casgevy（exa-cel）上市，用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞
Acta Pharmaceutica Sinica B：藏红花基因组揭示了藏红花素生物合成的进化起源
本研究报道了鸢尾科药用植物C. sativus首个染色体水平基因组，为鸢尾科药用植物的基因组进化和物种形成提供了重要的见解。
Nat Commun：原位合成的可降解支链类脂质可高效递送mRNA用于mRNA治疗和基因编辑
本研究设计了一种基于一锅两步三组分反应（3-CR）的串联和原位组合合成可降解支链（degradable branched, DB）类脂质的构建策略。
Cell子刊：新型基因疗法，有望阻止渐冻症进展，计划两年内进行人体试验
利用 14-3-3θ 对致病性 TDP-43 增加的亲和力，研究人员设计了一种针对 TDP-43 病理学的基因治疗载体。
Nat Biotechnol：科学家有望利用新型血液检测手段来追踪大脑中的基因表达情况
来自莱斯大学等机构的科学家们通过研究开发了一种非侵入性的方法来监测大脑中的基因表达动态，这或许就能促使他们更加容易地研究大脑发育、认知功能和机体的神经性疾病的发病机制等。
研究人员克隆出首个水稻显性雄性不育基因
雄性不育是植物界广泛存在的现象。根据引发显性不育的基因所处位置可以分为细胞质雄性不育与细胞核雄性不育，细胞质雄性不育由位于细胞质内（大多位于线粒体基因组）的不育基因和位于细胞核内的恢复基因共同调控；细
Nat Neurosci：揭示SYNGAP1基因在早期的大脑发育中起着重要作用
人类基因SYNGAP1的变体是自闭症谱系障碍（ASD）的最高风险因素之一。在一项新的研究中，来自美国南加州大学等研究机构的研究人员发现SYNGAP1基因对大脑发育的影响以前从未被人们意识到。他们展示了
PNAS：特殊的基因突变或能作为一系列人类癌症的新型生物标志物
来自美国西北大学医学院等机构的科学家们成功定位了多种人类癌症中所发现的遗传突变背后的新型分子机制，这或有望作为新型生物标志物来改善对患者的分类和疗法选择。
AAV基因疗法公司融资1.5亿美元
8月14日，临床阶段基因治疗公司Taysha Gene Therapies宣布完成约1.5亿美元私募融资。同日，Taysha报告了首例成年rett综合征患者在I/II期临床试验中的积极的初步临床数据，