NEJM重磅：GLP-1类药物，在临床试验中减缓帕金森病的进展
这项2期临床试验表明，在早期帕金森病患者中，相比安慰剂，Lixisenatide在治疗12个月时减缓了患者运动障碍的进展，但与胃肠道副作用有关，还需要更长时间和更大规模的临床试验来确定安全性。
刘如谦：2024年将进行首次先导编辑临床试验
在ASGCT会议上，Prime Medicine 重点介绍了其先导编辑辅助位点特异性整合酶基因编辑平台（PASSIGE™）平台，展示了其在不使用病毒载体的情况下产生多重编辑的CAR-T细胞疗法治疗某些
Nature：通过改进两性霉素B而设计出的一种新型抗真菌分子有望强效杀死真菌而不产生毒副作用
在一项新的研究中，来自美国伊利诺伊大学厄巴纳-香槟分校和威斯康星大学麦迪逊分校的研究人员报告说，通过改进著名抗真菌药物两性霉素 B（Amphotericin B, AmB）的结构而设计出的一种新的抗真
盘点2024年会改变医疗进程的11项重磅临床试验
年尾年初也是做盘点的好时机。近期，《自然·医学》杂志邀请了11位医疗行业大咖，请他们每人举出一项2024年值得关注的临床研究AKA可能改变医学史进程的重磅试验，让我们一起来看看牛人之选吧
Nature子刊：世界首个听力再生药物临床试验，未能恢复成年人的听力
这项名为REGAIN的临床试验旨在通过使用γ分泌酶抑制剂来再生内耳毛细胞，从而实现听力再生，这也是全球首个再生听力药物临床试验，用于治疗感音神经性听力损失。
西北工业大学研究者们设计并合成了一种新的Pt-APAP复合物OAP2可以逆转免疫抑制的肿瘤微环境
本研究设计了一种铂类前药OAP2，利用临床安全的药物APAP作为其配体，使OAP2成为临床翻译的理想候选药物。
Cell子刊：新型基因疗法，有望阻止渐冻症进展，计划两年内进行人体试验
利用 14-3-3θ 对致病性 TDP-43 增加的亲和力，研究人员设计了一种针对 TDP-43 病理学的基因治疗载体。
Breast Cancer Res Tr：小型临床试验表明乳香提取物具有抗乳腺癌增殖作用
在一项小型早期临床试验中，来自美国南卡罗来纳医科大学霍林斯癌症中心的研究人员指出一种在传统医学中使用了几个世纪的植物提取物显示出对乳腺癌的抗增殖作用。他们为乳腺癌患者提供了一种乳香树（Boswelli
刘如谦兑现承诺：首款先导编辑疗法IND获批，将开展1/2期临床试验
这项1/2期临床试验，是一项跨国、首次人体试验，旨在评估先导编辑疗法（编号PM359）在成年人和儿童慢性肉芽肿病患者中的安全性、生物活性和初步疗效。