打开APP

Molecular Therapy: 体内碱基编辑方法治疗消失的白质或其他脑白质营养不良的潜力

该研究揭示了致病Eif2b5变异体的体内碱基编辑改善小鼠消失的白质表型。

2024-03-23

Nature:利用碱基编辑工具构建前所未有的人类T细胞免疫反应分子图谱

在一项具有历史意义的新研究中,来自美国格拉德斯通研究所的研究人员利用称为碱基编辑(base editing)的下一代 CRISPR 工具研究了支配人类 T 细胞的详细分子结构,绘制出了错综复杂的免疫系

2023-12-20

刘如谦团队最新论文,使用类病毒颗粒VLP递送先导编辑,修复遗传性失明

值得一提的是,2023年10月份,刘如谦教授曾在第七届Chardan遗传医学年会上表示,将在2024年进行先导编辑的首次临床试验。

2024-01-10

FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法用于治疗第二种疾病——β地中海贫血

Casgevy疗法的获批,并不是旅程的终点,而是一个期待已久的开始。

2024-01-17

Nat Commun:我国科学家开发出微型化的Cas13,有望简化基因编辑

CRISPR-Cas 在治疗和治愈人类疾病方面大有可为。科学家们可以通过腺相关病毒(AAV)载体将CRISPR元件导入大量哺乳动物细胞,这是为数不多的方法之一。AAV载体很小,因此很难将大型 Cas

2023-11-20

对话“中农种源”李奎教授:基因编辑优良种猪迎来突破,我国农业动物培育有望国际领跑

自然界中的基因变异(包括DNA碱基缺失和突变)是时刻发生的,其中不少基因变异也引起明显的表型改变。我们常说“龙生九子,各有不同”就是表述这种变化。

2023-12-27

Nature子刊:平渊团队开发基因编辑溶瘤病毒-T细胞嵌合体,用于癌症免疫治疗

该研究发现,T细胞能够增强eOA的实体瘤靶向输送,通过在瘤内基因编辑PD-L1基因改善肿瘤微环境,可以同时增强溶瘤病毒疗法和过继T细胞疗法的实体瘤治疗。

2024-02-13

孟飞龙/叶菱秀团队证实碱基编辑也会导致DNA双链断裂,临床应用存在潜在安全风险

研究发现并证实了CGBE碱基编辑器在碱基编辑过程中会产生大量DNA双链断裂(DSB),而细胞对DSB的错误修复连接进一步导致多种编辑副产物的产生。

2024-01-24

躺赚1亿美元,CRISPR基因编辑疗法获批上市,张锋创立的Editas坐收专利费

在11名严重镰状细胞病患者和6名输血依赖性β-地中海贫血患者中,Reni-cel疗法的安全性与白消安和自体造血干细胞移植的清髓性预处理一致,未报告与Reni-cel疗法相关的严重不良事件。

2023-12-15

2023年度CRISPR基因编辑领域十大研究进展,张锋实验室遥遥领先

这项研究凸显了CRISPR前所未有的多样性和灵活性,也表明了大多数CRISPR系统是罕见的,只在不寻常的细菌和古细菌中发现。随着可用来搜索数据库的不断增长,可能还有更多罕见系统被发现。

2024-01-02