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盘点 | 神经退行性疾病领域的 12 家后期竞争者

神经退行性疾病治疗市场正经历转变。尽管该领域曾经面临高失败率的问题,包括后期试验中的失败率,但最近该领域不断取得新药的批准。

2023-07-25

神经病学年鉴》:科学家首次发现,阿尔茨海默病患者的小胶质细胞存在铁死亡现象

俄勒冈健康与科学大学的研究团队对死亡的AD和血管性痴呆患者脑组织进行了分析,他们发现,患者大脑白质中的小胶质细胞存在退行性病变,它们吞噬受损的髓鞘碎片后,反被富含铁的髓鞘碎片所破坏,发生铁死亡。

2023-09-19

最长18个月无需光照,首次报道基因疗法治疗罕见黄疸综合征

克里格勒-纳贾尔综合征又称为先天性葡萄糖醛酸转移酶缺乏症、先天性非梗阻性非溶血性黄疸,是一种少见的、发生于新生儿和婴幼儿的遗传性高胆红素血症。

2023-08-22

Sci Transl Med:一种驱动肝脏损伤的特殊蛋白或有望作为开发治疗非酒精性脂肪性肝炎新型疗法的潜在靶点

来自匹兹堡大学医学院等机构的科学家们通过研究识别出了在NASH中诱发肝脏损伤的关键因素,这或许未来有望帮助开发治疗NASH的新型疗法。

2023-10-13

Clin Cancer Res:细胞蛋白的研究发现有望帮助确定免疫疗法治疗结直肠癌患者的疗效

来自梅奥诊所等机构的科学家们发表了他们在细胞蛋白研究上的新发现,或能帮助确定免疫疗法治疗人类结直肠癌的有效性。

2023-09-13

神秘投资机构加入,tRNA疗法明星公司完成1.09亿美元融资,推进临床试验

近日,由 Flagship Pioneering 支持的、致力于开发 tRNA 疗法的初创 Alltrna 宣布完成

2023-08-11

Cell:新研究有望预测高级别浆液性卵巢癌是否对标准疗法产生抵抗性

尽管手术和化疗取得了进步,但某些类型卵巢癌患者的存活率几十年来并没有显著变化。这意味着一些卵巢癌患者接受的治疗不起作用,因为在治疗前并不清楚哪些肿瘤会有反应。

2023-08-29

成立仅两年,渤健前高管创立的基因疗法初创关停

在成立不到两年后,非病毒基因疗法开发商 Intergactic Therapeutics 由于现金不足,宣布关停,并解雇了所有员工。

2023-08-04

Nature:科学家有望通过抗原表位编辑技术来改善CAR-T细胞和单克隆抗体疗法的疗效

来自Dana-Farber癌症研究所等机构的科学家们通过研究向供体造血干/祖细胞(HSPCs)这能够引入了一种遗传改变,从而使其能在急性髓性白血病(AML)的免疫疗法中存活下来。

2023-09-18

Stem Cells Dev:移植诱导性多能干细胞衍生性的神经元有望治疗帕金森病

在一项新的研究中,来自美国斯克里普斯研究所和英国卡迪夫大学的研究人员取得了重要发现,支持一种基于干细胞的帕金森病新疗法。这种方法被称为自体疗法(autologous therapy),它使用诱导性多能

2023-08-29