刘如谦：2024年将进行首次先导编辑临床试验
在ASGCT会议上，Prime Medicine 重点介绍了其先导编辑辅助位点特异性整合酶基因编辑平台（PASSIGE™）平台，展示了其在不使用病毒载体的情况下产生多重编辑的CAR-T细胞疗法治疗某些
盘点2024年会改变医疗进程的11项重磅临床试验
年尾年初也是做盘点的好时机。近期，《自然·医学》杂志邀请了11位医疗行业大咖，请他们每人举出一项2024年值得关注的临床研究AKA可能改变医学史进程的重磅试验，让我们一起来看看牛人之选吧
Nature子刊：世界首个听力再生药物临床试验，未能恢复成年人的听力
这项名为REGAIN的临床试验旨在通过使用γ分泌酶抑制剂来再生内耳毛细胞，从而实现听力再生，这也是全球首个再生听力药物临床试验，用于治疗感音神经性听力损失。
Cell子刊：新型基因疗法，有望阻止渐冻症进展，计划两年内进行人体试验
利用 14-3-3θ 对致病性 TDP-43 增加的亲和力，研究人员设计了一种针对 TDP-43 病理学的基因治疗载体。
迎接CRISPR 2.0时代：新一波基因编辑器开始进入临床试验
2023年12月9日，CRISPR基因编辑领域迎来里程碑时刻，美国FDA批准了CRISPR-Cas9基因编辑疗法 Casgevy（exa-cel）上市，用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞
Breast Cancer Res Tr：小型临床试验表明乳香提取物具有抗乳腺癌增殖作用
在一项小型早期临床试验中，来自美国南卡罗来纳医科大学霍林斯癌症中心的研究人员指出一种在传统医学中使用了几个世纪的植物提取物显示出对乳腺癌的抗增殖作用。他们为乳腺癌患者提供了一种乳香树（Boswelli
同期两篇Nature：新型抗生素有望战胜超级耐药菌，已开展人体临床试验
这两项研究表明，这种新化合物zosurabalpin在应对高度耐药病原CRAB中展现出前景，目前正在进行人体临床试验，以深入开发这一化合物的临床应用。
世界首个CRISPR基因编辑治疗艾滋病的临床试验数据发布
除了基于CRISPR的艾滋病疗法之外，该公司的研发管线还包括使用CRISPR技术清除乙肝病毒（HBV）、单纯疱疹病毒（HSV）、乳头多瘤空泡病毒（JCV）。
世界首例猪肝脏人体实验，经过69处基因编辑，未发生排异反应，已申请临床试验
研究团队使用eGenesis公司开发的基因编辑猪肝脏，将其连接到OrganOx公司的体外肝脏交叉循环（ELC）设备，让该捐赠者的血液通过基因编辑猪肝脏进行循环。