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Molecular Therapy Nucleic Acids :AAV9介导的miR34a可改善脊髓肌萎缩小鼠的运动障碍

脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传性神经退行性疾病,表现为脊髓运动神经元(MNS)变性和功能障碍。SMA是由存活运动神经元1(SMN1)基因的功能缺陷引起的。

2023-06-09

tRNA疗法明星公司亮相ASGCT,称首个候选分子对多种罕见病突变位点具有通读

如今,以 ReCode Therapeutics、Shape Therapeutics、Tevard Biosciences 等为代表的 tRNA 疗法公司开始崭露头角。

2023-05-26

Nat Commun:早年间的生活压力或会干扰大脑中奖惩回路的成熟并促进精神性疾病的发生

来自加利福尼亚大学欧文分校等机构的科学家们通过研究发现了一种新型的大脑连接,其或能帮助解释机体早年间的生活压力和逆境如何诱发大脑奖惩回路运行的中断或干扰。

2023-03-08

张锋最新论文:揭示Tn7转座子靶位点选择因子的模块化和多样

这些研究结果扩展了对Tn7样转座子的靶位点选择的理解,揭示了CAST系统中与RNA引导或蛋白质引导转座子模式相关的结构特征,表征了Tn7靶位点选择因子的模块化结构,揭示了它们通过不同靶位点选择因子来优

2023-06-08

Mol Cell:靶向作用失控的炎症或有望开发出治疗对疗法耐受的癌症的新型疗法

来自Van Andel研究所等机构的科学家们通过研究揭示了特定的基因突变是如何诱发炎性级联反应,从而驱动对疗法耐受的癌症发生的。

2023-05-29

The Lancet:外科手术或是治疗人类代谢肝脏疾病最有效的疗法

来自伯明翰大学等机构的科学家们通过研究首次比较了三种非酒精性脂肪性肝炎(NASH,non-alcoholic steatohepatitis)的积极性治疗方法,并在一项随机临床试验中特别调查了代谢手术

2023-05-10

Cell Rep:识别出有望潜在增强人类结直肠癌疗法的新型创新策略

来自国立高威大学等机构的科学家们通过研究分析了结肠癌中细胞间的相互作用,识别出了一种创新性的疗法来增强机体和药物疗法治疗疾病的方式。

2023-05-23

Nat Commun:一种特殊的免疫细胞受体或与人类哮喘及炎肺部疾病相关

来自克利夫兰诊所等机构的科学家们通过研究发现,抑制免疫细胞表面的特殊蛋白或许有望提供治疗人类严重哮喘的新型策略。

2023-05-25

Clin Cancer Res:交替使用雌激素和抗雌激素疗法或能有效治疗人类转移乳腺癌

来自达特茅斯癌症中心等机构的科学家们通过研究进行了一项II期临床试验,旨在检测在转移性ER+乳腺癌患者中交替使用雌激素刺激剂和雌激素剥夺疗法的治疗效果,并确定能预测哪些患者因这种策略而获益的肿瘤特征。

2023-05-29

Cell:蝙蝠蛋白ASC2强效抑制炎体的能力有望开发对抗人类炎症性疾病的新策略

在一项新的研究中,来自杜克-新加坡国立大学医学院的研究人员通过研究蝙蝠在没有明显疾病的情况下容纳病毒的不寻常能力,发现了一种可能开启对抗人类炎症性疾病的新策略的蛋白。相关研究结果发表在2023年5月1

2023-05-31