First in class社恐新药III期研究公布积极结果
8月7日，Vistagen公布了PH94B（fasedienol）治疗社交恐惧症的III期PALISADE-2研究的积极结果。
Advanced Science：王宇团队等构建基于CRISPR-Cas的RNA适配体筛选系统
鉴于该论文的工作仅仅是CRISmers的第一个靶点，且位于病毒表面，该筛选系统尚待更多靶标和更长时间的检验。当下，基于上述成果，团队正在推进抗新冠病毒的候选鼻喷药物面向临床应用的开发工作。
20余年无新药上市，礼来、再生元纷纷布局，内耳疗法和听力损失之战拉开帷幕
听力损失是医学上未满足需求的最大领域之一，影响着全球约 4.66 亿人。听力损失可以追溯到多种原因，包括噪音损害、遗传、顺铂等化疗药物的耳毒性以及正常的衰老过程。
首款针对中枢的siRNA新药ALN-APP临床1期数据发布，单次给药效果可持续10个月
正在举行的第16届阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上，Alnylam公司公布了旗下阿尔茨海默病（AD）新药ALN-APP的1期研究期中数据。
解开淀粉样蛋白与Tau之间的联系，为新药开发提供依据
美国的阿尔茨海默氏症患者首次有了一种治疗方法，这种方法显示有能力改变一些患者的病情。但专家们将卫材和百健公司开发的Leqembi称为 "小胜"，是抗击阿尔茨海默病的 "第一步"。下一步可能在于理清淀粉
Nature Cancer：全基因组CRISPR筛选，发现多发性骨髓瘤治疗新靶点
研究团队筛选到了一组几乎全新且独特的影响多发性骨髓瘤细胞脆弱性的基因，筛选到的这116个对多发性骨髓瘤生存至关重要的基因中只有少数在此前寻找多发性骨髓瘤基因突变或基因表达改变的研究中被发现。
精神分裂症新药ulotaront两项III期研究未达到主要终点
7月31日，住友制药和大冢制药共同宣布，其在研ulotaront（SEP-363856）治疗急性精神分裂症的两项III期DIAMOND 1和DIAMOND 2研究未达到主要研究终点。
Nat Commun：成功鉴定出一种抑制SLC15A4与TASL之间的相互作用的新型小分子，有望开发出治疗一系列自身免疫性疾病的新药物
在一项新的研究中，来自奥地利科学院、维也纳医科大学和瑞士洛桑大学的研究人员首次成功地鉴定并描述了一种名为“Feeblin”的新型小分子，它可以抑制转运蛋白SLC15A4与衔接蛋
干细胞新药再加速，药监总局30天批准三个干细胞新IND
近期，我国在干细胞研究领域不仅迎来了新的突破。就在（6月20日至7月21日）短短一个月内，国家药品监督管理局药品审评中心就连续批准了三个新干细胞独立新药（IND）。
Nature子刊：多肽编码的mRNA条形码，实现体内高通量LNP筛选
该研究证明了多肽条形码技术可用来快速、高效筛选大量纳米颗粒载体库，在这项研究中，仅使用了9只小鼠就从包含384种新的可电离脂质的400多种LNP配方中筛选到了新的可生物降解的LNP。