Nature：新研究表明给送反义寡核苷酸有望治疗蒂莫西综合征
研究人员测试了是否能利用与基因产物结合的小片段遗传物质——反义寡核苷酸（antisense oligonucleotid, ASO）来恢复导致蒂莫西综合征的细胞缺陷。
2024-05-02
Cell：新研究表明感染过猴痘病毒的猕猴可预防猴痘病毒再次感染
研究团队在一只患有严重子宫内膜异位症（子宫内膜组织出现在子宫外）的雌性猕猴的皮肤、子宫颈、子宫和卵巢周围子宫内膜异位症病灶中检测到了猴痘病毒。
2024-04-22
Science：新研究有望开发出比帕罗韦德更有效的PLpro抑制剂
候选药物中最有效的是一种名为Jun12682的化合物，它能抑制多种SARS-CoV-2毒株，包括能抵抗帕罗韦德治疗的SARS-CoV-2毒株。
2024-04-24
Science：新研究发现可以利用 III 型CRISPR/Cas系统精准修复人体细胞RNA
在一项新的研究中，来自美国蒙大拿州立大学的研究人员展示了如何利用 CRISPR编辑 RNA（DNA 的化学近亲）。他们揭示了人体细胞中的一种新过程，它具有治疗多种遗传疾病的潜力。相关研究结果于2024
2024-05-10
Nature子刊：AAV基因治疗遗传性心脏病，即将开展临床试验
在取得了令人鼓舞的临床前研究进展后，下一步就是研究这种基因治疗方法在携带PKP2基因突变的心律失常性心肌病（ACM）患者中的临床治疗潜力。
2023-12-20
Mol Cell：免疫系统中的“兼职”蛋白或有望成为开发新型自身免疫性疾病疗法的潜在靶点
研究结果表明，IκBζ或能作为一种转录辅激活因子，其能在免疫细胞的诱导基因中扩增并整合NF-κB和POU转录因子的输出。
2024-02-26
Nature重磅：这个癌症中天然存在的基因突变，让CAR-T细胞抗癌能力提高百倍
这项发表在 Nature 的研究表明，天然存在于淋巴瘤中的基因突变——CARD11-PIK3R3，让CAR-T细胞对实肿瘤的杀伤作用提高百倍。
2024-02-15
Nat Chem：新研究表明分子钻头可有效杀死癌细胞，其效率高达 99%
研究人员发现MJH在体外杀死这些癌细胞的效率高达 99%，而且用这种方法治疗的小鼠中有 50% 不再患癌症。
2024-01-23
Mol Therapy：新型基因疗法首次使得衰老小鼠模型恢复了听力
来自麻省总医院等机构的科学家们通过研究首次成功阐明了AAV载体在衰老动物模型中的功效，文章中，他们开发出了一种携带与缺陷的TMPRSS3人类基因相当的基因突变的成熟小鼠模型。
2023-06-06
Nature子刊：平渊团队开发基因编辑溶瘤病毒-T细胞嵌合体，用于癌症免疫治疗
该研究发现，T细胞能够增强eOA的实体瘤靶向输送，通过在瘤内基因编辑PD-L1基因改善肿瘤微环境，可以同时增强溶瘤病毒疗法和过继T细胞疗法的实体瘤治疗。
2024-02-13