Nature Biotech:新工具可预测基因编辑的成功率
自2012年CRISPR-Cas9技术问世以来,基因编辑便驶入了快车道,取得了一系列新突破。如果将CRISPR-Cas9比作能够破坏目标基因的分子剪刀,那么base editor(碱基编辑器)可以称为
Science:通过对杨树进行多重CRISPR基因编辑可实现可持续的纤维生产
在一项新的研究中,来自美国北卡罗莱纳州立大学的研究人员利用CRISPR基因编辑系统培育出了木质素(lignin)---它是木纤维可持续产生的主要障碍---含量降低的杨树,同时还改善了它们的木材特性。这
洪佳旭/蔡宇伽:复旦眼耳鼻喉科医院国内首个基因编辑治疗病毒性角膜炎临床结果出炉
这些初步临床结果表明,HELP可能是限制人类角膜中HSV-1复制的有效策略,且无明显的CRISPR相关副作用,具有可接受的安全性。
Science:利用mRNA递送在体内对造血干细胞进行基因编辑,有望治疗一系列血液疾病
在一项新的研究中,来自美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出了一种概念验证模型,用于递送基因编辑工具来治疗血液疾病,从而可以直接在体内改造患病的血细胞,这是基因药物发展的一个进
Molecular Therapy Nucleic Acids:纳米芯片可以对小鼠和人类器官进行高水平的基因组编辑
类器官是来源于胚胎干细胞、成体干细胞(ASCs)或诱导多能干细胞(IPSCs)的自组织三维培养系统。它们比传统使用的二维免疫细胞系更真实地概括了其原始上皮组织的结构、组成和功能。
PNAS:新型基因疗法或能通过减少钠离子水平来治疗人类慢性疼痛
来自纽约大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型的基因疗法,其能通过间接调节特殊的钠离子通道来帮助治疗人类慢性疼痛。
Nat Genet:科学家有望识别出新型乳腺癌风险易感基因
来自拉瓦尔大学等机构的科学家们通过研究识别出了与乳腺癌发生相关的新基因,这些基因最终或许会被纳入到检测范围从而识别出乳腺癌风险增加的女性群体。
里程碑时刻:FDA受理首个CRISPR基因编辑疗法上市申请
CRISPR Therapeutics的创始人是2020年凭借CRISPR基因编辑获得诺贝尔化学奖的Emmanulle Charpentier。
JEM:新型基因编辑技术或有望逆转小鼠的视力丧失
来自武汉科技大学等机构的科学家们通过研究成功恢复了视网膜色素变性小鼠的视力,视网膜色素变性是引起人类失明的主要原因,研究人员利用一种新型高度通用的基于CRISPR的基因编辑技术来纠正多种致病的遗传突变
Nature:1期临床试验表明基于新型溶瘤病毒的基因疗法有望安全有效地治疗胶质母细胞瘤
胶质母细胞瘤(glioblastoma, GBM)是一种侵袭性脑癌,具有众所周知的治疗抵抗性,复发性GBM患者的生存期不到 10 个月。免疫疗法能调动人体的免疫防御系统对抗癌症,但对 GBM 却无效,