平衡抗癌效果和安全性：星锐医药开发肺靶向的mRNA-LNP疗法，开辟肺癌治疗新思路
这些发现表明，mRNA-LNP的靶向递送为基于IL-15的癌症治疗提供另一种有前途的选择，特别是在肺癌或肺转移肿瘤中。
Nat Biomed Eng | 苏州大学刘庄/彭睿/广西医科大学赵永祥：革新抗癌疗法——矿化细菌成为强大的局部免疫疗法新星
该研究开发了一种基于细菌的免疫治疗方法，即溶瘤矿化细菌，通过矿化纳米结构MnO2在灭活细菌表面的生长。所获得的矿化细菌可以作为潜在的免疫刺激剂，在给药到肿瘤后，可以有效地依次激活先天免疫和适应性免疫。
IJMS：利用人类诱导性多能干细胞揭示婴儿胱氨酸病如何导致肾衰竭，有望开发治愈这种疾病的新疗法
作为一种罕见疾病，婴儿胱氨酸病（infantile cystinosis）会极大地缩短患者的寿命。在一项新的研究中，来自美国布法罗大学的研究人员发现了肾脏一个关键组成部分的生成过程中出现的错误是如何导
Cancer Discov：新研究表明破坏SUV39H1 基因有望改善CAR-T细胞疗法的抗癌效果
CAR-T 细胞疗法是一种强大的免疫疗法，它已开始彻底改变癌症治疗。这种细胞疗法由纪念斯隆-凯特琳癌症中心（MSK）首创，涉及对患者的T细胞进行基因改造，使之能够识别并攻击癌细胞。然后，这些CAR-T
中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法！正序生物CS-101注射液药物国内IND获批
CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器（transformer Base Editor，tBE）开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。
再鼎医药超1.7亿美元引进的创新疗法拟纳入突破性治疗品种！
8月22日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，再鼎医药递交的repotrectinib胶囊拟被纳入突破性治疗品种，针对的适应症是：治疗既往接受过TRK TKI治疗失败的NTRK融合阳性的晚
过继性T细胞疗法新发现，有望成为晚期实体瘤的新疗法
本研究表明，经由肿瘤患者外周血制备个性化Neo-T过继转移治疗过程中，不同的清淋化疗剂量耐受性良好，安全可控。并且在无清淋化疗预处理情况下仍能够介导持久的肿瘤消退。
Circulation：揭示RBFox1促进人类干细胞衍生的心肌细胞成熟机制，有望为心脏病和心脏损伤带来新疗法
在一项新的研究中，来自美国加州大学洛杉矶分校等研究机构的研究人员发现了一种重要的可促进人类干细胞衍生的心肌细胞成熟的内部控制机制，从而更深入地了解心肌细胞如何从未成熟的胎儿阶段发育为成熟的成体形态。这
揭示CLN5基因编码的蛋白是BMP合酶，有望开发出治疗神经退行性疾病的新疗法
作为细胞内的微小区室，溶酶体是需要降解的分子的垃圾处理器，对细胞功能和人体健康至关重要；溶酶体蛋白的功能紊乱与多种神经退行性疾病有关。确定编码这些蛋白的基因发生突变如何导致疾病，不仅能让科学家们更好地
