股价当天暴跌40%，首个体内碱基编辑人体临床数据发布，一例患者死亡引发安全性担忧
Verve-201 疗法，使用 GalNAc-LNP 递送碱基编辑器以永久关闭肝脏中 ANGPTL3 基因表达，降低 LDL-C 和甘油三酯水平，用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）和难治性高
STTT | 中国医学科学院彭小忠/舒鹏程发现DOK6选择性对接神经营养信号转导，抑制周围神经病变
该研究发现DOK6是一个参与外周轴突维持的新因子，并发现DOK6的缺失会导致小鼠周围神经病变的典型症状。
Nature子刊：杨财广/季红斌团队发现线粒体ClpP选择性激动剂抗肺鳞癌
该研究开发了具有新颖骨架结构的HsClpP选择性小分子激动剂，概念上验证了针对不同物种同源性较强的ClpP蛋白酶可以实现选择性激活，为ClpP选择性激动剂的设计提供新方法。
全球首创心肌肌球蛋白抑制剂迈凡妥®（玛伐凯泰胶囊）在中国获批，用于治疗梗阻性肥厚型心肌病成人患者
迈凡妥®通过特有的作用机制靶向疾病核心病理生理机制，通过作用于心肌肌球蛋白，减少过多肌球蛋白和肌动蛋白横桥的形成，以减轻心肌的过度收缩，并改善舒张功能。
Adv Sci：新研究揭示Lag3蛋白促进致病性Tau蛋白在神经元之间扩散，有望开发出治疗阿尔茨海默病的新策略
Lag3 存在于多种细胞类型的表面上，包括大脑中的神经元，它也是最近批准的一种旨在使黑色素瘤更容易受到免疫系统攻击的药物的作用靶点。
Cell | 浙江大学王良静/陈淑洁发现微生物代谢物通过调节泛癌患者的T细胞干细胞性提高免疫治疗效果
该研究发现共生约氏乳杆菌(Lactobacillus johnsonii，L. johnsonii)的丰度与Tpex细胞的比例呈正相关，并提高了对ICB的反应性。
研究发现孕酮和脂联素受体可改善糖尿病小鼠的胰岛细胞功能和葡萄糖稳态
近年来，陈雁研究组发现PAQR9通过与BAG6的DUF3538结构域相互作用参与内质网蛋白质量控制。此外，PAQR9可通过调节肝脏细胞的转录因子PPARα的稳定性，参与饥饿诱导肝脏酮体生成和脂肪酸氧化
非酒精性脂肪性肝炎新药显著改善肝纤维化
在这项2b期、多中心、双盲、24周、随机、安慰剂对照试验中，随机分配活检证实的NASH和F2或F3期(中度或重度)纤维化患者接受皮下Pegozafermin治疗，剂量为每周15 mg或30 mg或44
胰腺癌免疫治疗响应性调控研究中取得重要进展
近日，为改善胰腺癌免疫治疗效果，北大第一医院院长、肝胆胰外科杨尹默教授和田孝东主任团队与国家纳米科学中心聂广军教授、朱墨桃教授课题组深度合作，通过纳米生物工程技术合成新型纳米杂合细菌囊泡体系，显著增强
Ann Rheum Dis ： 中山大学蒋小云/陈崴等通过单细胞测序揭示CD163+树突状细胞在狼疮性肾炎中的关键作用
该研究深入解析了LN患者肾脏微环境中免疫细胞和固有细胞的组成，首次鉴定肾脏CD163+DC亚群，并发现其具有促炎、抗原呈递能力强的特征。