渐冻症治疗新突破：基因疗法实现迄今最好治疗效果，已获FDA批准
渐冻症是一种复杂的疾病，只有2%-6%的患者属于SOD1基因突变的渐冻症，这类渐冻症患者通常是家族遗传，但在一些散发性渐冻症患者中也发现有SOD1基因突变。
2024-05-05
30亿美元合作终止，基因泰克放弃现货型TCR-T细胞疗法开发
共有52名患者在北美和欧洲的23个医疗中心参与了这项2期临床试验，其中44名滑膜肉瘤患者和8名MRCLS患者。36%的患者（19/52人）对治疗有反应，肿瘤缩小或在某些情况下完全消失。
2024-04-18
Nature：揭示古老基因入侵者在人类机体DNA中栖息的分子机制
来自洛克菲勒大学等机构的科学家们通过研究首次以高分辨率描绘了ORF2p蛋白的核心结构，并揭示了LINE-1关键致病机制的许多新见解。
2024-01-04
老药焕新生，抗病毒药物利巴韦林 OUT 了吗？
利巴韦林，又被称为病毒唑，在上世纪 70 年代被研发成功，药物进入被病毒感染的细胞后，代谢产物可以作为病毒合成酶的竞争性抑制剂，暂时阻止鸟苷酸合成途径，阻断病毒复制与传播。在上世纪 80 年代，利巴韦
2024-02-22
优质牧草羊草基因组演化与育种方面取得进展
我国各类天然草原草地约占国土面积的41%，是耕地面积的三倍。草种业被认为是国家战略性产业，也是确保草地生态与草牧业可持续发展的关键。随着国内经济水平的不断提高，我国对高质量蛋白质来源如肉、蛋、奶等的需
2023-11-06
慢性阻塞性肺病药物IV期研究失败，Theravance股价下跌10%
这项PIFR-2研究旨在评估，Yupelri较噻托溴铵（Spiriva，粉雾剂）在严重至极为严重COPD患者的肺功能改善情况。
2024-01-08
5名患者在ADC药物临床试验中死亡，MacroGenics股价暴跌70%
Vobramitamab duocarmazine是一种研究性抗体药物偶联物（ADC），由人源化B7-H3单克隆抗体通过可裂解的连接子与细胞毒性药物DUBA连接。
2024-05-12
MTNA：微泡基因疗法或有望保护机体抵御心脏疾病的发生
研究人员通过联合研究将编码改变基因序列的蛋白质和DNA的质粒（小型环状DNA分子）与在超声心动图造影中常用的微泡进行混合。
2023-11-27
Ann Intern Med：基因疗法对镰状细胞病患者有益且可能具有成本效益
来自美国华盛顿大学和弗雷德-哈钦森癌症研究中心的研究人员评估了基因疗法治疗镰状细胞病的成本效益及其基于价值的价格。
2024-01-28